Arzneimittel-Richtlinie: Kostenübernahme von Arzneimitteln in klinischer Studie RIG-P000814

Mit Beschluss vom 20. Oktober 2016 hat der Gemeinsame Bundesausschuss einem Antrag des Universitätsklinikums Freiburg vom 1. September 2016 auf Verordnungsfähigkeit der zulassungsüberschreitenden Anwendung eines Arzneimittels zulasten der gesetzlichen Krankenkassen nach § 35c Abs. 2 SGB V i. V. m. §§ 31–39 der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) nicht widersprochen. Gegenstand des Antrags ist die multizentrische, randomisierte Phase-2-Studie „Multicenter, randomized Phase 2 Trial to determine the Response Rate of Ruxolitinib and Best Available Treatment (BAT) versus BAT in Steroidrefractory acute Graft-versus-Host Disease (aGvHD)“ (Prüfplannummer RIG-P000814, EudraCT-Nr. 2014-004267-20). Durch die Nichtbeanstandung können die Studienmedikation (Ruxolitinib bzw. Vergleichstherapie) im Rahmen dieser klinischen Prüfung bei Patienten mit steroidrefraktärer akuter Graft-versus-Host-Disease auf Kosten der gesetzlichen Krankenkassen erbracht werden. Die Arzneimittel-Richtlinie selbst wird durch diesen Beschluss nicht geändert.

Zusammenfassung

Mit Beschluss vom 20. Oktober 2016 hat der G-BA beschlossen, der Verordnungsfähigkeit des Wirkstoffs Ruxolitinib zulasten der gesetzlichen Krankenkassen im Rahmen der multizentrischen, randomisierten Phase-2-Studie RIG-P000814 (Universitätsklinikum Freiburg) nicht zu widersprechen. Betroffen sind erwachsene Patienten mit steroidrefraktärer akuter Graft-versus-Host-Erkrankung (aGvHD) mit Haut-, Darm- oder Leberbeteiligung nach allogener Stammzelltransplantation – einer lebensbedrohlichen, schwerwiegenden Erkrankung, bei der die zulassungsüberschreitende Anwendung von Ruxolitinib zusätzlich zur besten verfügbaren Therapie geprüft wird. Die Entscheidung nach § 35c Abs. 2 SGB V i. V. m. §§ 31–39 AM-RL beruht auf dem erwarteten therapierelevanten Zusatznutzen (u. a. Ansprechrate, Lebensqualität, Gesamtüberleben), dessen Mehrkosten als angemessen bewertet werden; sie ist an die Nachreichung fehlender Unterlagen geknüpft (unterschriebene Prüfplanversion, nachvollziehbare getrennte Abrechnung der Prüfmedikation). Über diese Verordnungsfähigkeit hinaus entstehen keine neuen Leistungspflichten der GKV und keine Bürokratiekosten.