Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Pitolisant

Der Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses vom 19. Januar 2017 ergänzt die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um den neuen Wirkstoff Pitolisant (Wakix®), der zur Behandlung der Narkolepsie mit oder ohne Kataplexie bei Erwachsenen zugelassen ist. Da es sich um ein Orphan-Arzneimittel (Arzneimittel für seltene Leiden nach Verordnung (EG) Nr. 141/2000) handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen als durch die Zulassung belegt; das Ausmaß des Zusatznutzens wird auf Grundlage der Studien HARMONY I und HARMONY Ibis als nicht quantifizierbar bestimmt. Für die qualitätsgesicherte Anwendung gelten die Vorgaben der Fachinformation, und die Einleitung sowie Überwachung der Behandlung sollen durch in der Therapie der Narkolepsie erfahrene Fachärzte erfolgen; die Anzahl der infrage kommenden Patienten wird auf etwa 15.000 bis 30.000 geschätzt. Die Jahrestherapiekosten betragen 6.868,94 € bis 13.737,87 € pro Patient (nach Abzug gesetzlich vorgeschriebener Rabatte, Stand Lauer-Taxe 01.01.2017); Kosten für zusätzlich notwendige GKV-Leistungen entfallen.

Zusammenfassung

Mit Beschluss vom 19. Januar 2017 änderte der G-BA die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und bewertete den Nutzen des Wirkstoffs Pitolisant (Wakix®) – einem als Orphan Drug zugelassenen Arzneimittel zur Behandlung der Narkolepsie mit oder ohne Kataplexie bei Erwachsenen – nach § 35a SGB V. Der G-BA stellte einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest, da die zulassungsbegründenden HARMONY-Studien trotz positiver Effekte auf Tagesschläfrigkeit und Kataplexieraten methodische Limitationen aufweisen, keine Daten zur Lebensqualität vorliegen und das Nebenwirkungsprofil (insbesondere gegenüber Modafinil) uneinheitlich ist. Betroffen sind erwachsene Patienten mit Narkolepsie; die Behandlung soll durch in der Narkolepsietherapie erfahrene Fachärzte unter Beachtung der Fachinformation erfolgen. Die geschätzte Patientenzahl gilt als plausibel, die Jahrestherapiekosten wurden auf Basis der Lauer-Taxe (Stand 1. Januar 2017) bei kontinuierlicher Dosierung von 4,5–36 mg täglich kalkuliert.