Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Teduglutid (neues Anwendungsgebiet)

Der G-BA hat mit Beschluss vom 19. Januar 2017 die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) geändert und die Angaben zur Nutzenbewertung von Teduglutid (Revestive®) in Anlage XII um das neue Anwendungsgebiet ergänzt – die Behandlung von Patienten ab dem Alter von einem Jahr mit Kurzdarmsyndrom. Der Beschluss bezieht sich ausschließlich auf die neu zugelassene Patientengruppe der Kinder im Alter von einem bis einschließlich 17 Jahren; da Teduglutid als Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan-Arzneimittel) zugelassen ist, gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt, wobei das Ausmaß des Zusatznutzens von der Nutzenbewertungsstudie her als nicht quantifizierbar eingestuft wird. Die Zielpopulation umfasst etwa 230 bis 500 Patienten, die Jahrestherapiekosten betragen 258.589,72 € pro Patient zuzüglich zusätzlich notwendiger GKV-Leistungen (Koloskopie, Untersuchung auf Blut im Stuhl); zudem werden Anforderungen an eine qualitätsgesicherte Anwendung festgelegt, etwa Behandlung durch erfahrene Ärzte sowie regelmäßige Stuhluntersuchungen und Darmspiegelungen bei Kindern. Der Beschluss trat am Tag seiner Veröffentlichung, dem 19. Januar 2017, in Kraft.

Zusammenfassung:

Mit diesem Beschluss vom 19. Januar 2017 ändert der G-BA die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) zur Nutzenbewertung von Teduglutid (Revestive®) für das neue Anwendungsgebiet „Behandlung von Patienten ab 1 Jahr mit Kurzdarmsyndrom“ nach erfolgter EU-Zulassungserweiterung im Juni 2016. Da es sich um ein Orphan Drug handelt, gilt der Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt; der G-BA stuft dessen Ausmaß bei Kindern und Jugendlichen (1–17 Jahre) auf Basis der kleinen, methodisch limitierten Zulassungsstudie TED-C13-003 jedoch als nicht quantifizierbar ein – ein Zusatznutzen liegt vor, ist aber mangels belastbarer Datenlage nicht quantifizierbar. Betroffen sind schätzungsweise ca. 230 bis 500 GKV-versicherte Patienten in Deutschland; die Therapie kostet rund 19.837 € pro Jahr (nach Rabattabzug) und unterliegt Anforderungen an eine qualitätsgesicherte Anwendung (u. a. Behandlung durch erfahrene Ärzte sowie regelmäßige Stuhluntersuchungen und Koloskopien).