Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Macitentan (Neubewertung eines Orphan-Drugs nach Überschreitung der 50 Mio. Euro Grenze)

Der Beschluss vom 6. April 2017 ändert die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) hinsichtlich der Anlage XII (Nutzenbewertung nach § 35a SGB V): Die bisherigen Angaben zum Wirkstoff Macitentan (Opsumit®) aus dem Beschluss vom 17. Juli 2014 werden aufgehoben und durch eine Neubewertung als Orphan Drug nach Überschreitung der 50-Millionen-Euro-Grenze ersetzt. Für die zugelassene Anwendung – Langzeitbehandlung der pulmonal arteriellen Hypertonie (PAH) bei Erwachsenen mit WHO-Funktionsklasse II bis III – ist ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (eine patientenindividuell optimierte medikamentöse Therapie nach Maßgabe des Arztes) nicht belegt. Die Einleitung und Überwachung der Behandlung soll nur durch in der PAH-Therapie erfahrene Fachärzte erfolgen; von der Bewertung sind ca. 580 bis 7.850 Patienten betroffen. Die Jahrestherapiekosten für Macitentan betragen 33.714,81 € pro Patient.

Zusammenfassung

Der Beschluss vom 6. April 2017 regelt die Neubewertung des Wirkstoffs Macitentan (Opsumit®) zur Langzeitbehandlung der pulmonal arteriellen Hypertonie (PAH) bei erwachsenen Patienten der WHO-Funktionsklassen II–III, die als Orphan Drug nach Überschreitung der 50-Millionen-Euro-Umsatzgrenze erneut nach § 35a SGB V bewertet wurde. Als zweckmäßige Vergleichstherapie gilt eine patientenindividuell optimierte medikamentöse Therapie nach Maßgabe des Arztes (u. a. Bosentan, Ambrisentan, Sildenafil, Tadalafil, Riociguat, Iloprost). Wesentliche Änderung: Anders als im Erstbeschluss von 2014 (damals geringer Zusatznutzen) ist ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nun nicht belegt, da die vorgelegte SERAPHIN-Studie lediglich einen Placebo-Vergleich ermöglichte und das Studiendesign die zweckmäßige Vergleichstherapie nicht umsetzte. Die qualitätsgesicherte Anwendung soll durch in der PAH-Therapie erfahrene Fachärzte erfolgen; die Jahrestherapiekosten betragen für Macitentan rund 2.772 € (nach Rabattabzug), ohne dass neue Bürokratiekosten entstehen.