Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Obeticholsäure

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat am 6. Juli 2017 beschlossen, die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) in alphabetischer Reihenfolge um den Wirkstoff Obeticholsäure (Ocaliva) zu ergänzen und damit die Nutzenbewertung nach § 35a SGB V abzuschließen. Da das Präparat als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan-Arzneimittel) zugelassen ist, gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt; das Ausmaß des Zusatznutzens wurde als nicht quantifizierbar bestimmt – für die Behandlung der primären biliären Cholangitis (PBC) bei Erwachsenen mit unzureichendem Ansprechen auf Ursodesoxycholsäure (UDCA) sowie als Monotherapie bei Erwachsenen, die UDCA nicht tolerieren. Die Zahl der für eine Behandlung infrage kommenden Patienten wird auf ca. 1.050 bis 7.350 geschätzt; die Einleitung und Überwachung der Therapie soll ausschließlich durch in der PBC-Behandlung erfahrene Fachärzte erfolgen, unter Beachtung der Fachinformation. Die Jahrestherapiekosten betragen 48.728,89 € pro Patient (sowohl für die 5-mg- als auch die 10-mg-Dosierung); der Beschluss trat am Tag seiner Veröffentlichung (6. Juli 2017) in Kraft und ist bis zum 31. Oktober 2023 befristet.

Zusammenfassung:

Der Beschluss des G-BA vom 6. Juli 2017 ändert die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und regelt die Nutzenbewertung von Obeticholsäure (Ocaliva®), einem Orphan Drug zur Behandlung der primären biliären Cholangitis (PBC) bei Erwachsenen mit unzureichendem Ansprechen auf oder Unverträglichkeit gegenüber Ursodesoxycholsäure. Auf Basis der Zulassungsstudie (POISE) stuft der G-BA das Ausmaß des Zusatznutzens als nicht quantifizierbar ein: Es zeigten sich keine signifikanten Vorteile bei patientenrelevanten Endpunkten (Mortalität, Morbidität, Lebensqualität), jedoch signifikant mehr schwere unerwünschte Ereignisse und Pruritus zugunsten des Placebo-Arms. Die betroffene Patientengruppe umfasst schätzungsweise 1.050 bis 7.350 GKV-Versicherte; die Jahrestherapiekosten betragen rund 13.350 € nach Abzug gesetzlicher Rabatte. Der Beschluss ist befristet bis Oktober 2023, da erst dann Ergebnisse der laufenden COBALT-Studie zu patientenrelevanten Endpunkten erwartet werden; zudem wird eine qualitätsgesicherte Anwendung durch in der PBC-Therapie erfahrene Fachärzte vorgegeben.