Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Lonoctocog alfa

Der G-BA hat mit Beschluss vom 20. Juli 2017 die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um den neuen Wirkstoff Lonoctocog alfa (Afstyla®) ergänzt und damit dessen Nutzenbewertung nach § 35a SGB V abgeschlossen. Der Wirkstoff ist zur Therapie und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel) in allen Altersgruppen zugelassen; als zweckmäßige Vergleichstherapie gelten rekombinante oder aus humanem Plasma gewonnene Blutgerinnungsfaktor-VIII-Präparate. Im Ergebnis ist ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt; die Bewertung betrifft schätzungsweise 3.190 bis 3.590 Patienten. Die Jahrestherapiekosten für Afstyla® liegen je nach Altersgruppe zwischen rund 67.450 € (Kinder unter 6 Jahren) und rund 859.980 € (Erwachsene); der Beschluss trat am Tag seiner Veröffentlichung am 20. Juli 2017 in Kraft.

Zusammenfassung

Der Beschluss des G-BA vom 20. Juli 2017 regelt die Nutzenbewertung des Wirkstoffs Lonoctocog alfa (Afstyla®) nach § 35a SGB V zur Therapie und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel, alle Altersgruppen) und nimmt die entsprechende Änderung der Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie vor. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurden rekombinante bzw. aus humanem Plasma gewonnene Faktor-VIII-Präparate festgelegt. Ein Zusatznutzen gegenüber dieser Vergleichstherapie konnte nicht belegt werden, da der pharmazeutische Unternehmer keine direkten Vergleichsstudien vorlegte und nur einarmige Zulassungsstudien ohne Vergleichsarm eingereicht wurden. Von der Entscheidung sind in der GKV ca. 3.190–3.590 Patienten betroffen; die Anwendung soll durch in der Hämophilie-Behandlung erfahrene Fachärzte unter Beachtung der Fachinformation erfolgen.