Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Cerliponase alfa

Der Beschluss vom 21. Dezember 2017 ergänzt die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um den neuen Wirkstoff Cerliponase alfa (Brineura®) auf Grundlage der Nutzenbewertung nach § 35a SGB V. Cerliponase alfa ist zur Behandlung der neuronalen Ceroid-Lipofuszinose (NCL) Typ 2 (TPP1-Mangel) zugelassen und wurde als Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan-Arzneimittel) eingestuft, sodass der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt gilt; das Ausmaß des Zusatznutzens wird als nicht quantifizierbar bestimmt. Die Behandlung kommt voraussichtlich etwa 20 bis 40 Patienten zugute und erfordert eine qualitätsgesicherte Anwendung durch Ärzte mit Erfahrung in der intrazerebroventrikulären Anwendung von Arzneimitteln. Die Jahrestherapiekosten betragen 747.057,22 € pro Patient; der Beschluss trat am Tag seiner Veröffentlichung in Kraft und ist bis zum 1. Juni 2021 befristet.

Zusammenfassung:

Der Beschluss des G-BA vom 21. Dezember 2017 ändert die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und regelt die Nutzenbewertung des Wirkstoffs Cerliponase alfa (Brineura®) nach § 35a SGB V – einem als Orphan Drug zugelassenen Enzymersatztherapie zur Behandlung der seltenen, schwer verlaufenden neuronalen Ceroid-Lipofuszinose Typ 2 (CLN2-Erkrankung) bei Kindern ab 3 Jahren. Auf Basis der Zulassungsstudien (einschließlich eines historischen Vergleichs mit Registerdaten) erkennt der G-BA einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen an: Die Behandlung zeigt statistisch signifikante, deutliche Vorteile beim Erhalt motorischer und sprachlicher Fähigkeiten, jedoch bestehen erhebliche Unsicherheiten u. a. durch das historische Vergleichsdesign sowie fehlende vergleichende Daten zu Lebensqualität und Nebenwirkungen. Der Beschluss ist daher gemäß § 35a Abs. 3 Satz 4 SGB V bis zum 1. Juni 2021 befristet – bis dahin muss der Hersteller Daten aus einem klinischen Patientenregister, den finalen Ergebnissen der Extensionsstudie 190-202 sowie den EMA-Auflagen vorlegen, woraufhin ein neues Nutzenbewertungsverfahren beginnt. Von der Entscheidung sind schätzungsweise rund 26 GKV-Patienten betroffen; die Anwendung ist qualitätsgesichert nur durch Ärzte mit Erfahrung in der intrazerebroventrikulären Gabe zulässig, wobei die Jahrestherapiekosten ca. 28.733 € (nach Rabattabzug) betragen.