Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Nusinersen

Der G-BA hat am 21. Dezember 2017 beschlossen, die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (Beschlüsse über die Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V) um den Wirkstoff Nusinersen (Spinraza) zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (5q-SMA) zu ergänzen. Da es sich um ein Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan-Arzneimittel) handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt; das Ausmaß des Zusatznutzens bestimmt der G-BA für Patienten mit 5q-SMA Typ 1 als erheblich und für Typ 2 als beträchtlich, während es für Typ 3 und Typ 4 als nicht quantifizierbar eingestuft wird. Infrage kommende Patientengruppen umfassen je nach Typ ca. 70–120 (Typ 1), ca. 360–440 (Typ 2) bzw. ca. 410–500 Patienten (Typ 3 und 4). Die Jahrestherapiekosten betragen pro Patient im ersten Jahr 621.354,48 € und ab dem zweiten Jahr 310.677,24 €; der Beschluss trat am 21. Dezember 2017 in Kraft und ist bis zum 1. Januar 2020 befristet.

Zusammenfassung

Der G-BA-Beschluss vom 21. Dezember 2017 ändert die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und regelt die Nutzenbewertung des Orphan-Drug Nusinersen (Spinraza®) zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (5q-SMA). Der Zusatznutzen wird für Patienten mit SMA Typ 1 als erheblich (basierend auf der Studie ENDEAR: signifikant verlängertes Überleben, verbesserte Motorik) und für Typ 2 als beträchtlich (Studie CHERISH: klinisch relevante Verbesserung der Motorik) eingestuft, während er für Typ 3 und Typ 4 aufgrund fehlender Daten als nicht quantifizierbar gilt. Wegen der beschleunigten EMA-Zulassung und fehlender Langzeitdaten wird die Geltungsdauer des Beschlusses bis zum 1. Januar 2020 befristet, danach ist ein neues Dossier einzureichen. Die Therapiekosten betragen im ersten Jahr rund 103.559 € (nach Rabattabzug, 6 intrathekale Gaben) bzw. etwa die Hälfte ab dem zweiten Jahr (3 Gaben jährlich); die Anwendung soll durch erfahrene Ärzte mit Lumbalpunktionserfahrung erfolgen.