Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Daratumumab (neues Anwendungsgebiet; Neubewertung eines Orphan Drugs nach Überschreitung der 50 Mio. Euro Grenze)

Der Beschluss vom 15. Februar 2018 ändert die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) und regelt die Nutzenbewertung des Wirkstoffs Daratumumab (Darzalex®) nach § 35a SGB V im Rahmen einer Neubewertung als Orphan Drug nach Überschreiten der 50-Mio.-Euro-Grenze. Die bisherigen Angaben zum Wirkstoff (Beschluss vom 1. Dezember 2016) werden aufgehoben und durch die Bewertung des neuen Anwendungsgebiets ersetzt: Daratumumab in Kombination mit Lenalidomid und Dexamethason oder Bortezomib und Dexamethason zur Behandlung erwachsener Patienten mit multiplem Myelom, die bereits mindestens eine Therapie erhalten haben – hierfür stellt der G-BA einen Hinweis auf einen beträchtlichen Zusatznutzen fest (betroffene Patientengruppe: ca. 4.700–7.000 Patienten). Für die Weiterbehandlung als Monotherapie bei rezidiviertem und refraktärem multiplem Myelom (ca. 2.300 Patienten) ist ein Zusatznutzen hingegen nicht belegt. Die Feststellungen zur Kombinationstherapie sind bis zum 1. Oktober 2021 befristet; die Jahrestherapiekosten betragen je nach Kombinationspartner rund 185.500 € bis 247.000 € (Monotherapie: ca. 149.900 €).

Zusammenfassung

Mit Beschluss vom 15. Februar 2018 änderte der G-BA die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) zur Nutzenbewertung von Daratumumab (Darzalex®) beim multiplen Myelom – ausgelöst durch ein neues Anwendungsgebiet und die Überschreitung der 50-Millionen-Euro-Umsatzgrenze, wodurch eine Neubewertung des ursprünglich als Orphan Drug befreiten Wirkstoffs erforderlich wurde. Für die Kombinationstherapie mit Lenalidomid/Dexamethason oder Bortezomib/Dexamethason bei erwachsenen Patienten mit mindestens einer Vortherapie wurde ein Hinweis auf einen beträchtlichen Zusatznutzen festgestellt (begründet durch eine moderate Verlängerung des Gesamtüberlebens in den Studien POLLUX und CASTOR), während für die Monotherapie bei stark vorbehandelten, rezidiviert/refraktären Patienten kein Zusatznutzen belegt ist. Als zweckmäßige Vergleichstherapien wurden u. a. Bortezomib-, Lenalidomid- und Elotuzumab-Kombinationen bzw. eine patientenindividuelle Therapie festgelegt. Der Beschluss zur Kombinationstherapie ist aufgrund noch unreifer Überlebensdaten bis zum 1. Oktober 2021 befristet; bis dahin sind die finalen Analysen der laufenden Studien vorzulegen.