Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Elosulfase alfa (Neubewertung aufgrund neuer wissenschaftlicher Erkenntnisse)

Der G-BA hat mit Beschluss vom 16. März 2018 die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (Beschlüsse über die Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V) geändert: Die bisherigen Angaben zum Wirkstoff Elosulfase alfa (Vimizim®) aus dem Beschluss vom 20. November 2014 wurden aufgehoben und durch das Ergebnis einer Neubewertung aufgrund neuer wissenschaftlicher Erkenntnisse ersetzt. Elosulfase alfa ist zur Behandlung der Mucopolysaccharidose Typ IVA (Morquio-A-Syndrom, MPS IVA) bei Patienten aller Altersklassen zugelassen; da es sich um ein Orphan-Arzneimittel handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt, und der G-BA hat das Ausmaß des Zusatznutzens auf „gering“ festgelegt. Die Behandlung kommt voraussichtlich etwa 20 bis 100 Patienten zugute; die Jahrestherapiekosten betragen 497.874,00 € pro Patient (nach Abzug der gesetzlich vorgeschriebenen Rabatte, Stand Lauer-Taxe 15.02.2018). Der Beschluss trat am 16. März 2018 in Kraft.

Zusammenfassung

Der G-BA-Beschluss vom 16. März 2018 regelt die erneute Nutzenbewertung des Orphan Drugs Elosulfase alfa (Vimizim®) zur Behandlung der Mucopolysaccharidose Typ IVA (Morquio-A-Syndrom) bei Patienten aller Altersklassen, die aufgrund neuer wissenschaftlicher Erkenntnisse (insbesondere der Verlängerungsstudie MOR-005) nach § 35a Abs. 5 SGB V durchgeführt wurde. Der G-BA bestätigt die Einstufung des Zusatznutzens als gering: Während die Behandlung im Sechs-Minuten-Gehtest eine signifikante Verbesserung der Gehstrecke gegenüber Placebo (nach 24 Wochen) und gegenüber dem natürlichen Krankheitsverlauf (nach 72 bzw. 120 Wochen) zeigt, bleiben die Aussagekraft durch Unsicherheiten des historischen Vergleichs (selektive Patientenauswahl, geringe Fallzahlen) sowie die klinische Relevanz eingeschränkt; für weitere Endpunkte (z. B. Lungenfunktion, Lebensqualität, Rollstuhlnutzung) konnte kein Zusatznutzen belegt werden. Zudem weisen die Daten auf einen Schaden hin (signifikant mehr schwerwiegende unerwünschte Ereignisse und Infusionsreaktionen), weshalb die Behandlung durch erfahrene Ärzte mit entsprechendem Schulungsprogramm erfolgen soll. Die Therapiekosten betragen rund 1.776 € pro Behandlungstag (nach Abzug gesetzlicher Rabatte ca. 957 €), wobei keine neuen Bürokratiekosten entstehen.