Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Telotristatethyl (Karzinoid-Syndrom-bedingte Diarrhö)

Der Beschluss vom 5. April 2018 ergänzt die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um den Wirkstoff Telotristatethyl (Xermelo®), der zur Behandlung der Karzinoid-Syndrom-bedingten Diarrhö bei Erwachsenen in Kombination mit einer Somatostatin-Analogon-(SSA-)Therapie bei unzureichender Kontrolle unter dieser Therapie zugelassen ist. Da Telotristatethyl als Orphan-Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens zugelassen ist, gilt der medizinische Zusatznutzen als durch die Zulassung belegt; das Ausmaß des Zusatznutzens bestimmt der G-BA als nicht quantifizierbar. Die Anzahl der für eine Behandlung infrage kommenden Patienten wird auf etwa 300–1000 geschätzt; die Jahrestherapiekosten betragen für Telotristatethyl 27.223,04 € pro Patient und in Kombination mit einer SSA-Therapie (Octreotid bzw. Lanreotid) insgesamt rund 39.428 € bis 61.018 €. Der Beschluss trat am 5. April 2018 in Kraft.

Zusammenfassung

Der Beschluss des G-BA vom 5. April 2018 ändert die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und regelt die Nutzenbewertung des Orphan Drugs Telotristatethyl (Xermelo®) nach § 35a SGB V zur Behandlung der Karzinoid-Syndrom-bedingten Diarrhö bei Erwachsenen mit unzureichender Kontrolle unter Somatostatin-Analogon-Therapie. Auf Basis der Zulassungsstudie TELESTAR stuft der G-BA das Ausmaß des Zusatznutzens als nicht quantifizierbar ein: Zwar zeigten sich statistisch signifikante Vorteile (u. a. reduzierte Stuhlfrequenz), deren klinische Relevanz blieb jedoch unklar und stand Nachteilen (Schlaflosigkeit, krankheitsbedingte Sorgen) gegenüber. Die Behandlung soll gemäß Fachinformation durch Ärzte mit Erfahrung in der Therapie des Karzinoid-Syndroms erfolgen; die geschätzte GKV-Zielpopulation ist aufgrund fehlender Abgrenzung nach Diarrhö-Symptomatik mit Unsicherheiten behaftet. Neue Bürokratiekosten entstehen durch den Beschluss nicht.