Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Midostaurin (akute myeloische Leukämie)

Der Beschluss vom 5. April 2018 ergänzt die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um den neuen Wirkstoff Midostaurin (Rydapt®) zur Behandlung von Erwachsenen mit neu diagnostizierter akuter myeloischer Leukämie (AML) mit FLT3-Mutation – in Kombination mit einer Standard-Chemotherapie zur Induktion und Konsolidierung sowie anschließend als Monotherapie zur Erhaltungstherapie. Da Midostaurin als Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan-Arzneimittel) zugelassen ist, gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt; der G-BA bestimmt das Ausmaß des Zusatznutzens als beträchtlich für ca. 380–510 Patienten. Anforderungen an eine qualitätsgesicherte Anwendung sind u. a. der Nachweis der FLT3-Mutation mittels eines validierten Tests vor Therapiebeginn sowie die Einleitung und Überwachung der Behandlung durch in der AML-Therapie erfahrene Fachärzte für Innere Medizin und Hämatologie und Onkologie. Die Therapiekosten für das erste Behandlungsjahr betragen nach Abzug der gesetzlich vorgeschriebenen Rabatte (Stand Lauer-Taxe: 01.03.2018) 208.881,08 € bis 215.312,87 € pro Patient.

Zusammenfassung:

Der Beschluss des G-BA vom 5. April 2018 ändert die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und regelt die Nutzenbewertung des Wirkstoffs Midostaurin (Rydapt®), eines als Orphan Drug zugelassenen Arzneimittels zur Behandlung erwachsener Patienten mit neu diagnostizierter, FLT3-positiver akuter myeloischer Leukämie (AML) in Kombination mit einer Standard-Chemotherapie zur Induktion und Hochdosis-Chemotherapie zur Konsolidierung sowie als Erhaltungstherapie. Auf Grundlage der Zulassungsstudie RATIFY stellt der G-BA einen beträchtlichen Zusatznutzen fest, da die Behandlung zu einer statistisch signifikanten Verlängerung des Gesamtüberlebens (5-Jahres-Überleben +8 %) führt – gewertet als moderate, potenziell kurative Lebensdauerverlängerung – wobei einzelne schwere Nebenwirkungen (exfoliative Dermatitis, Hilfsmittel-assoziierte Infektionen) als kontrollierbarer Nachteil berücksichtigt werden. Die qualitätsgesicherte Anwendung soll durch in der AML-Therapie erfahrene Fachärzte für Innere Medizin und Hämatologie/Onkologie nach bestätigtem FLT3-Mutationsnachweis erfolgen; bei älteren Patienten (>60 Jahre, nicht in der Studie untersucht) ist eine sorgfältige Nutzen-Risiko-Abwägung geboten. Der Beschluss dokumentiert zudem Patientenzahlen und Therapiekosten (Lauer-Taxe Stand März 2018) und begründet keine neuen Bürokratiekosten.