Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Midostaurin (aggressive systemische Mastozytose)

Der Beschluss vom 5. April 2018 ergänzt die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um die Angaben zur Nutzenbewertung des Wirkstoffs Midostaurin (Rydapt®) für das neue Anwendungsgebiet der Monotherapie erwachsener Patienten mit aggressiver systemischer Mastozytose (ASM), systemischer Mastozytose mit assoziierter hämatologischer Neoplasie (SM-AHN) oder Mastzellleukämie (MCL). Da Midostaurin als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens zugelassen ist, gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt; das Ausmaß des Zusatznutzens wird vom G-BA als nicht quantifizierbar bestimmt. Für eine qualitätsgesicherte Anwendung sind die Vorgaben der Fachinformation zu beachten, und die Behandlung soll nur durch in der Therapie dieser Erkrankungen erfahrene Fachärzte für Innere Medizin und Hämatologie und Onkologie erfolgen; die infrage kommende Patientengruppe umfasst etwa 20 bis 200 Patienten. Die Jahrestherapiekosten betragen 530.279,30 € pro Patient (nach Abzug gesetzlich vorgeschriebener Rabatte, Stand Lauer-Taxe 01.03.2018); der Beschluss trat am Tag seiner Veröffentlichung, dem 5. April 2018, in Kraft.

Zusammenfassung:

Der G-BA-Beschluss vom 5. April 2018 ändert die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und regelt die Nutzenbewertung von Midostaurin (Rydapt®) als Orphan Drug zur Monotherapie erwachsener Patienten mit aggressiver systemischer Mastozytose (ASM), systemischer Mastozytose mit assoziierter hämatologischer Neoplasie (SM-AHN) oder Mastzellleukämie (MCL). Da der Zusatznutzen für Orphan Drugs gesetzlich durch die Zulassung als belegt gilt, bewertete der G-BA lediglich dessen Ausmaß auf Basis der einarmigen Zulassungsstudien; der vorgelegte indirekte historische Vergleich wurde wegen methodischer Mängel und Verzerrungspotenzials als nicht aussagekräftig verworfen. Ergebnis ist ein nicht quantifizierbarer Zusatznutzen, da die limitierte Datenlage eine quantitative Beurteilung nicht zulässt. Die Behandlung soll qualitätsgesichert durch erfahrene Fachärzte für Innere Medizin, Hämatologie und Onkologie erfolgen; die Jahrestherapiekosten betragen rund 21.570 € (nach Rabatten ca. 20.340 €), neue Bürokratiekosten entstehen nicht.