Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Nonacog beta pegol

Der Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses vom 19. April 2018 ergänzt die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um den neuen Wirkstoff Nonacog beta pegol (Refixia®), der zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten ab 12 Jahren mit Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel) zugelassen ist. Im Rahmen der Nutzenbewertung nach § 35a SGB V wurde gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie – rekombinante oder aus humanem Plasma gewonnene Blutgerinnungsfaktor-IX-Präparate – ein Zusatznutzen nicht belegt. Die Behandlung soll durch in der Hämophilie-Behandlung erfahrene Fachärzte erfolgen; bei zuvor unbehandelten Patienten ist Sicherheit und Wirksamkeit bisher nicht erwiesen. Für die geschätzten ca. 500–570 betroffenen Patienten betragen die Jahrestherapiekosten 425.425,00 € bis 595.595,00 € pro Patient; der Beschluss trat am 19. April 2018 in Kraft.

Zusammenfassung

Mit Beschluss vom 19. April 2018 änderte der G-BA die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und bewertete den neuen Wirkstoff Nonacog beta pegol (Refixia®), der zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten ab 12 Jahren mit Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel) zugelassen ist. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurden rekombinante oder aus humanem Plasma gewonnene Faktor-IX-Präparate festgelegt. Der G-BA stellte fest, dass ein Zusatznutzen von Nonacog beta pegol gegenüber dieser Vergleichstherapie nicht belegt ist, da der pharmazeutische Unternehmer keine direkten Vergleichsstudien vorlegte und die vorgebrachten Vorher-nachher-Vergleiche sowie einarmigen Studiendaten als nicht geeignet erachtet wurden, patientenrelevante Zusatznutzen-Effekte abzuleiten. Die Behandlung soll durch in der Hämophilie-Behandlung erfahrene Fachärzte eingeleitet und überwacht werden; die Therapiekosten für die Prophylaxe wurden auf Basis des Direktvertriebs dargestellt.