Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Cenegermin

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat mit Beschluss vom 3. Mai 2018 die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (Beschlüsse über die Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V) um den Wirkstoff Cenegermin (Oxervate®) ergänzt. Cenegermin ist zugelassen zur Behandlung der mittelschweren (persistierende epitheliale Defekte) oder schweren (Hornhautgeschwüre) neurotrophen Keratitis bei Erwachsenen und wurde als Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan-Arzneimittel) eingestuft, sodass der medizinische Zusatznutzen gemäß § 35a Absatz 1 Satz 11 SGB V durch die Zulassung als belegt gilt. Das Ausmaß des Zusatznutzens wird als „nicht quantifizierbar“ bestimmt; die Zahl der für eine Behandlung infrage kommenden Patienten liegt bei ca. 1730–3170. Die Jahrestherapiekosten betragen 21.319,12 € pro Patient (nach Abzug gesetzlich vorgeschriebener Rabatte, Stand Lauer-Taxe 15.04.2018); die Behandlung darf nur durch in der Therapie der neurotrophen Keratitis erfahrene Augenärztinnen und Augenärzte erfolgen. Der Beschluss trat am Tag seiner Veröffentlichung auf den Internetseiten des G-BA, dem 3. Mai 2018, in Kraft.

Zusammenfassung

Mit Beschluss vom 3. Mai 2018 änderte der G-BA die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) zur Nutzenbewertung des Wirkstoffs Cenegermin (Oxervate®) – einem als Orphan Drug zugelassenen Arzneimittel zur Behandlung der mittelschweren oder schweren neurotrophen Keratitis bei Erwachsenen. Auf Grundlage der Zulassungsstudien NGF0212 und NGF0214 stellte der G-BA einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest: Zwar zeigte sich ein statistisch signifikanter Vorteil bei der vollständigen Heilung des Hornhautepithels, jedoch lassen hohe Studienabbruchraten und die kurze 8-wöchige Vergleichsphase keine belastbaren Aussagen zur Nachhaltigkeit und Quantifizierung des Effekts zu. Die Zahl der betroffenen GKV-Patienten ist aufgrund eingeschränkter epidemiologischer Daten unsicher und vermutlich unterschätzt; die Behandlung darf nur durch in der Therapie der neurotrophen Keratitis erfahrene Augenärztinnen und Augenärzte erfolgen. Die Therapiekosten betragen rund 2.665 € pro 8-wöchigem Behandlungszyklus (nach Abzug gesetzlicher Rabatte); neue Bürokratiekosten entstehen nicht.