Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Allogene, genetisch modifizierte T-Zellen

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat am 5. Juli 2018 beschlossen, die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) – „Beschlüsse über die Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V“ – um den Wirkstoff „Allogene, genetisch modifizierte T-Zellen“ (Zalmoxis®) zu ergänzen. Das Präparat ist als Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan-Arzneimittel) zur Begleittherapie bei haploidentischer hämatopoetischer Stammzelltransplantation bei Erwachsenen mit hämatologischen Malignitäten mit hohem Risiko zugelassen; aufgrund der Zulassung gilt der medizinische Zusatznutzen als belegt, sein Ausmaß wurde jedoch auf Basis der Kriterien der AM-NutzenV als derzeit nicht quantifizierbar eingestuft. Die Zahl der für eine Behandlung infrage kommenden Patienten wird auf etwa 100 bis 140 geschätzt; die Jahrestherapiekosten betragen nach Abzug gesetzlich vorgeschriebener Rabatte zwischen 189.474,78 € und 757.899,12 € pro Patient. Der Beschluss trat am Tag seiner Veröffentlichung auf den Internetseiten des G-BA (5. Juli 2018) in Kraft und ist bis zum 1. April 2021 befristet.

Zusammenfassung:

Mit diesem Beschluss vom 5. Juli 2018 ändert der G-BA die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und bewertet den Nutzen von Zalmoxis® („Allogene, genetisch modifizierte T-Zellen“) als Begleittherapie bei haploidentischer Stammzelltransplantation bei Erwachsenen mit hochriskanten hämatologischen Malignitäten. Als Orphan Drug gilt der Zusatznutzen zwar durch die Zulassung als belegt, das Ausmaß wird jedoch aufgrund unzureichender Datenlage (einarmige Phase-1/2-Studie, unvollständige Daten der laufenden Phase-3-Studie TK008) als nicht quantifizierbar eingestuft. Da die EMA die Ergebnisse der laufenden randomisierten Phase-3-Studie TK008 erwartet, wird der Beschluss bis zum 1. April 2021 befristet; für die erneute Nutzenbewertung müssen dann die Studienergebnisse vorgelegt werden. Die Anwendung ist qualitätsgesichert nur durch in der Stammzelltransplantation erfahrene Fachärzte für Innere Medizin, Hämatologie und Onkologie zulässig; die Therapiekosten betragen rund 200.950 € pro Infusionsbeutel.