Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Lumacaftor/Ivacaftor (neues Anwendungsgebiet: Patienten ab 6 Jahren)

Der Gemeinsame Bundesausschuss hat mit Beschluss vom 2. August 2018 die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um die Nutzenbewertung von Lumacaftor/Ivacaftor (Orkambi®) für das neue Anwendungsgebiet ergänzt: Behandlung der zystischen Fibrose (Mukoviszidose) bei Patienten ab 6 Jahren, die homozygot für die F508del-Mutation im CFTR-Gen sind (bisher zugelassen ab 12 Jahren). Gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie – der bestmöglichen symptomatischen Therapie (BST) – besteht lediglich ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen. Von der Entscheidung sind rund 500 Patienten betroffen; die Jahrestherapiekosten betragen 159.560,92 € pro Patient, während die Kosten der BST patientenindividuell unterschiedlich sind. Die Behandlung soll durch CF-Einrichtungen mit besonderer Erfahrung initiiert und überwacht werden; der Beschluss trat am Tag seiner Veröffentlichung auf den Internetseiten des G-BA in Kraft.

Zusammenfassung

Mit Beschluss vom 2. August 2018 ändert der G-BA die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und bewertet den Nutzen von Lumacaftor/Ivacaftor (Orkambi®) im neuen Anwendungsgebiet zur Behandlung der zystischen Fibrose bei Kindern von 6 bis 11 Jahren, die homozygot für die F508del-Mutation im CFTR-Gen sind – eine Erweiterung der zuvor nur für Patienten ab 12 Jahren geltenden Zulassung. Auf Basis der randomisierten Phase-3-Studie 109 stellt der G-BA gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (bestmögliche symptomatische Therapie) lediglich einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest, gestützt v. a. auf signifikante Verbesserungen der Lungenfunktionsparameter LCI 2,5 und FEV₁ %, während sich für Exazerbationen, Symptomatik, BMI und Lebensqualität keine signifikanten Unterschiede zeigten. Von der Entscheidung sind schätzungsweise rund 505 GKV-versicherte Kinder betroffen; die Behandlung soll durch erfahrene CF-Einrichtungen initiiert und überwacht werden, wobei die Therapiekosten des Arzneimittels bei ca. 12.240 € pro Patient und Jahr liegen.