Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Glycerolphenylbutyrat

Der Beschluss vom 16. August 2018 ergänzt die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um die Nutzenbewertung des neuen Wirkstoffs Glycerolphenylbutyrat (Ravicti®) nach § 35a SGB V. Das Arzneimittel ist als Orphan-Arzneimittel zur Zusatztherapie von erwachsenen und pädiatrischen Patienten im Alter von mindestens zwei Monaten mit Harnstoffzyklusstörungen zugelassen, die durch diätetische Eiweißrestriktion und/oder Aminosäurensubstitution allein nicht behandelt werden können; aufgrund der Zulassung als Arzneimittel für seltene Leiden gilt der medizinische Zusatznutzen als belegt, das Ausmaß des Zusatznutzens wird als nicht quantifizierbar bestimmt. Für die Behandlung kommen schätzungsweise 100 bis 250 Patienten infrage, wobei die Einleitung und Überwachung der Therapie durch in diesem Bereich erfahrene Ärzte erfolgen soll. Die Jahrestherapiekosten betragen pro Patient 52.214,42 € bis 139.238,45 €; der Beschluss trat am Tag seiner Veröffentlichung auf den Internetseiten des G-BA (16. August 2018) in Kraft.

Zusammenfassung:

Mit diesem Beschluss vom 16. August 2018 ändert der G-BA die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie und bewertet den Zusatznutzen des Orphan Drugs Glycerolphenylbutyrat (Ravicti®) zur Behandlung von Harnstoffzyklusstörungen nach § 35a SGB V. Für erwachsene und pädiatrische Patienten ab 2 Monaten mit Harnstoffzyklusstörungen, die durch diätische Eiweißrestriktion und/oder Aminosäurensubstitution allein nicht behandelbar sind, wird ein nicht quantifizierbarer Zusatznutzen festgestellt – die zentrale Zulassungsstudie zeigte gegenüber Natriumphenylbutyrat keine signifikanten Unterschiede, und für Kinder und Jugendliche fehlen belastbare Daten. Die Behandlung soll durch in der Therapie von Harnstoffzyklusstörungen erfahrene Ärzte eingeleitet und überwacht werden; die Jahrestherapiekosten wurden auf Basis der Lauer-Taxe berechnet (ca. 397 € pro Packung nach Rabattabzug). Neue Bürokratiekosten entstehen durch den Beschluss nicht.