Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Emicizumab

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat am 20. September 2018 beschlossen, die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um einen Eintrag zum Wirkstoff Emicizumab (Hemlibra®) in der Anlage XII zu ergänzen und damit dessen Nutzenbewertung nach § 35a SGB V abzuschließen. Bewertetes Anwendungsgebiet ist die Routineprophylaxe von Blutungsereignissen bei Patienten mit Hämophilie A und Faktor VIII-Hemmkörpern (ca. 100 betroffene Patienten, alle Altersgruppen). Gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie – einer patientenindividuellen Behandlung mit einem Präparat mit Bypassing-Aktivität – besteht für Patienten, deren patientenindividuelle Therapie eine alleinige Bedarfsbehandlung mit Bypassing-Präparaten darstellt, lediglich ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen; für Patienten mit einer anderen patientenindividuellen Therapie ist ein Zusatznutzen nicht belegt. Die Jahrestherapiekosten für Emicizumab betragen je nach Altersgruppe zwischen rund 150.640 € (< 6 Jahre) und 741.648 € (Erwachsene) pro Patient.

Zusammenfassung

Der G-BA-Beschluss vom 20. September 2018 ändert die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und regelt die Nutzenbewertung des Wirkstoffs Emicizumab (Hemlibra®) zur Routineprophylaxe von Blutungsereignissen bei Patienten mit Hämophilie A und Faktor-VIII-Hemmkörpern aller Altersgruppen nach § 35a SGB V. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde – abweichend von der ursprünglichen Festlegung – eine patientenindividuelle Therapie mit einem Bypassing-Präparat (FEIBA®) festgelegt, wobei für Patienten, deren Therapie in einer alleinigen Bedarfsbehandlung besteht, ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt wurde (signifikant reduzierte Blutungsraten und verbesserte Lebensqualität in der Studie HAVEN 1), während der Zusatznutzen für Patienten mit anderen Therapieregimen nicht belegt ist. Die qualitätsgesicherte Anwendung erfordert die Behandlung durch in der Hämophilie-Therapie erfahrene Fachärzte sowie die Umsetzung der EMA-Risikominimierungsmaßnahmen (u.a. Schulungsmaterial). Die Therapiekosten wurden auf Basis der Lauer-Taxe (Stand: 1. September 2018) dargestellt; neue Bürokratiekosten entstehen nicht.