Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Burosumab

Der G-BA hat mit Beschluss vom 4. Oktober 2018 die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um den neuen Wirkstoff Burosumab (Handelsname CRYSVITA) ergänzt und damit die Nutzenbewertung nach § 35a SGB V abgeschlossen. Da Burosumab als Orphan-Arzneimittel zur Behandlung der X-chromosomalen Hypophosphatämie (XLH) bei Kindern ab 1 Jahr und Jugendlichen in der Skelettwachstumsphase mit röntgenologischem Nachweis einer Knochenerkrankung zugelassen ist, gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt; das Ausmaß des Zusatznutzens wurde als nicht quantifizierbar festgelegt. Die Entscheidung betrifft schätzungsweise 200–500 Patientinnen und Patienten; die Jahrestherapiekosten betragen je nach Therapieverlauf zwischen 102.010,48 € und 611.194,48 € pro Patient (nach Abzug gesetzlich vorgeschriebener Rabatte). Der Beschluss trat am Tag seiner Veröffentlichung am 4. Oktober 2018 in Kraft und ist bis zum 1. Oktober 2019 befristet.

Zusammenfassung

Mit Beschluss vom 4. Oktober 2018 änderte der G-BA die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und stellte für den Orphan-Drug-Wirkstoff Burosumab (Crysvita®) zur Behandlung von Kindern ab 1 Jahr und Jugendlichen in der Skelettwachstumsphase mit X-chromosomaler Hypophosphatämie (XLH) mit röntgenologischem Nachweis einer Knochenerkrankung einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest. Grundlage waren zwei einarmige Phase-II-Studien sowie eine randomisierte Phase-III-Studie, deren Surrogatendpunkte (RSS, RGI-C) jedoch nicht ausreichend auf patientenrelevante Endpunkte validiert werden konnten und unter der Burosumab-Therapie vermehrt Nebenwirkungen auftraten. Wegen noch ausstehender finaler Ergebnisse der Phase-III-Studie UX023-CL301 wurde die Geltungsdauer des Beschlusses bis zum 1. Oktober 2019 befristet, sodass ein erneutes Nutzenbewertungsverfahren erforderlich wird. Die Anwendung soll qualitätsgesichert nur durch Ärzte erfolgen, die in der Therapie von Knochenstoffwechselerkrankungen erfahren sind; die Jahrestherapiekosten variieren je nach Körpergewicht (Dosierung 0,8 mg/kg KG alle zwei Wochen).