Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Hydrocortison

Der G-BA hat am 1. November 2018 beschlossen, die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) – Beschlüsse über die Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V – um den Wirkstoff Hydrocortison (Alkindi®) zu ergänzen. Bewertet wurde das Anwendungsgebiet „Ersatztherapie bei Nebenniereninsuffizienz bei Neugeborenen, Kindern und Jugendlichen (ab der Geburt bis unter 18 Jahre)“ gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie Hydrocortison; ein Zusatznutzen ist nicht belegt. Die Entscheidung betrifft schätzungsweise 780 bis 1180 Patienten; die Jahrestherapiekosten für Alkindi® betragen 1.465,99 € bis 17.988,00 € pro Patient (Vergleichstherapie: Rezepturarzneimittel 845,10 € bis 2.581,95 € bzw. Tabletten 346,68 € bis 520,02 €). Der Beschluss trat am Tag seiner Veröffentlichung auf den Internetseiten des G-BA, dem 1. November 2018, in Kraft.

Zusammenfassung:

Mit Beschluss vom 1. November 2018 änderte der G-BA die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und bewertete den Zusatznutzen von Hydrocortison (Alkindi®) – einem Fertigarzneimittel mit pädiatrischer Zulassung (PUMA) – für die Ersatztherapie bei Nebenniereninsuffizienz bei Neugeborenen, Kindern und Jugendlichen (0 bis unter 18 Jahre). Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde ebenfalls Hydrocortison (als Tablette oder individuelle Rezeptur) festgelegt; ein Zusatznutzen von Alkindi® ist jedoch nicht belegt, da die vorgelegten einarmigen Studien (Infacort 003/004) keinen Nutzen-Schaden-Vergleich ermöglichen und ein Evidenztransfer nicht möglich ist. Von der Entscheidung sind schätzungsweise 780–1.180 GKV-Patienten betroffen (vermutlich unterschätzt); die Auswahl der Therapieoptionen (Rezeptur- vs. Fertigarzneimittel) soll angesichts der vulnerablen pädiatrischen Patientengruppe patientenindividuell abgewogen werden. Es entstehen keine neuen Bürokratiekosten; die Therapiekosten wurden auf Basis der Lauer-Taxe (Stand: 15.10.2018) dargestellt.