Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Asfotase alfa – Verlängerung der Befristung der Geltungsdauer

Der Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses vom 1. November 2018 ändert die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) hinsichtlich ihrer Anlage XII. Konkret wird die Geltungsdauer des Beschlusses über die Nutzenbewertung des Arzneimittels Asfotase alfa nach § 35a SGB V vom 17. März 2016 verlängert: Die bislang geltende Frist bis zum „1. Dezember 2018“ wird durch das Datum „1. Dezember 2019“ ersetzt. Damit bleibt die bestehende Regelung zur Verordnungsfähigkeit bzw. Erstattung des Wirkstoffs ein weiteres Jahr unverändert in Kraft. Der Beschluss trat mit Wirkung zum Tag seiner Veröffentlichung im Internet (1. November 2018) in Kraft.

Zusammenfassung

Der G-BA verlängert mit diesem Beschluss die Geltungsdauer der Nutzenbewertung des Wirkstoffs Asfotase alfa (Strensiq®, Zulassung unter „außergewöhnlichen Umständen“) vom 1. Dezember 2018 bis zum 1. Dezember 2019. Hintergrund ist die weiterhin unzureichende Datenlage: Aufgrund verzögerter Rekrutierung liegen bislang nur begrenzte Langzeitdaten aus den von der EMA beauflagten Studien und dem klinischen Register (inkl. deutscher Patienten) vor, die für eine abschließende Bewertung des Ausmaßes des Zusatznutzens (Mortalität, Morbidität, Lebensqualität, Nebenwirkungen) erforderlich sind. Betroffen sind die mit Asfotase alfa behandelten Patientinnen und Patienten in Deutschland; die inhaltlichen Fragestellungen der ursprünglichen Befristung bleiben unverändert. Nach Fristablauf beginnt das Nutzenbewertungsverfahren erneut, wozu der pharmazeutische Unternehmer spätestens am Fristablauf ein Dossier einreichen muss; neue Bürokratiekosten entstehen nicht.