Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Darvadstrocel

Der Gemeinsame Bundesausschuss hat mit Beschluss vom 22. November 2018 die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) geändert und deren Anlage XII um den neuen Wirkstoff Darvadstrocel (Handelsname Alofisel) ergänzt. Da es sich um ein Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan-Arzneimittel) handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt; das Ausmaß des Zusatznutzens wird als nicht quantifizierbar bestimmt. Der Beschluss betrifft erwachsene Patienten mit nichtaktivem oder gering aktivem luminalem Morbus Crohn mit komplexen perianalen Fisteln, die unzureichend auf mindestens eine konventionelle oder biologische Therapie angesprochen haben – geschätzt etwa 90 bis 230 Patienten. Die Jahrestherapiekosten belaufen sich nach Angaben des pharmazeutischen Unternehmers auf 71.400 € pro Patient; der Beschluss trat bereits am Tag seiner Veröffentlichung, dem 22. November 2018, in Kraft.

Zusammenfassung:

Der G-BA-Beschluss vom 22. November 2018 ändert die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und regelt die Nutzenbewertung des Orphan Drugs Darvadstrocel (Alofisel®) zur Behandlung komplexer perianaler Fisteln bei erwachsenen Patienten mit nichtaktivem/gering aktivem Morbus Crohn nach unzureichendem Ansprechen auf mindestens eine konventionelle oder biologische Vortherapie. Auf Basis der zulassungsrelevanten Phase-III-Studie ADMIRE-CD stuft der G-BA den Zusatznutzen als nicht quantifizierbar ein: Zwar zeigen sich statistisch signifikante Vorteile bei klinischer Remission, Rezidivfreiheit und Sekretbildung, diese sind jedoch aufgrund methodischer Limitationen (hohe Abbruchraten, post-hoc-Analysen, unklare Imputationsverfahren) nicht sicher quantifizierbar. Die Therapie erfolgt als einmalige intraläsionale Gabe unter Anästhesie mit Kosten von rund 71.400 € pro Anwendung zuzüglich derzeit nicht bezifferbarer Kosten für die chirurgische Fistelvorbereitung; die Anwendung soll qualitätsgesichert nur durch erfahrene Fachärzte unter Beachtung der Fachinformation und der EMA-Schulungsmaterialien erfolgen.