Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Velmanase alfa

Der G-BA hat am 20. Dezember 2018 beschlossen, die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) zu ändern und deren Anlage XII um den Wirkstoff Velmanase alfa (Lamzede®) zu ergänzen. Velmanase alfa ist als Enzymersatztherapie zur Behandlung nicht neurologischer Manifestationen bei Patienten mit leichter bis mittelschwerer Alpha-Mannosidose zugelassen; da es sich um ein Orphan-Arzneimittel (Arzneimittel für seltene Leiden) handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt. Der G-BA stuft das Ausmaß dieses Zusatznutzens als derzeit nicht quantifizierbar ein; die Behandlung kommt für etwa 70 bis 140 Patienten infrage. Die Jahrestherapiekosten betragen nach Abzug der gesetzlich vorgeschriebenen Rabatte zwischen 93.192,89 € und 745.543,14 € pro Patient; der Beschluss trat am Tag seiner Veröffentlichung (20. Dezember 2018) in Kraft.

Zusammenfassung:

Der G-BA-Beschluss vom 20. Dezember 2018 ändert die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und regelt die Nutzenbewertung des Orphan-Drug Velmanase alfa (Lamzede®), einer Enzymersatztherapie zur Behandlung nicht neurologischer Manifestationen bei Patienten mit leichter bis mittelschwerer Alpha-Mannosidose. Auf Grundlage der Zulassungsstudie rhLAMAN-05 (die einarmige Studie rhLAMAN-10 wurde wegen hohen Verzerrungspotenzials nicht berücksichtigt) stellt der G-BA fest, dass zwar gesetzlich ein Zusatznutzen gilt, dieser jedoch nicht quantifizierbar ist, da die patientenrelevanten Endpunkte keine signifikanten Unterschiede gegenüber Placebo zeigten und der verbesserte Serum-Oligosaccharid-Spiegel keine belegte klinische Relevanz aufweist. Die Zielpopulation in der GKV lässt sich aufgrund unsicherer Prävalenzdaten nur ungenau abschätzen (vermutliche Überschätzung); die qualitätsgesicherte Anwendung erfordert erfahrene Ärzte sowie geschultes medizinisches Fachpersonal. Der Beschluss begründet keine neuen Bürokratiekosten und basiert auf dem Dossier des pharmazeutischen Unternehmers, der IQWiG-Bewertung zu Therapiekosten/Patientenzahlen sowie dem schriftlichen und mündlichen Stellungnahmeverfahren.