Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Gemtuzumab Ozogamicin

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat am 21. Februar 2019 beschlossen, die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) zu ändern, indem die Anlage XII in alphabetischer Reihenfolge um den neuen Wirkstoff Gemtuzumab Ozogamicin (Mylotarg) ergänzt wird. Das Arzneimittel ist für die Kombinationstherapie mit Daunorubicin und Cytarabin bei Patienten ab 15 Jahren mit nicht vorbehandelter, neu diagnostizierter CD33-positiver akuter myeloischer Leukämie (AML), ausgenommen akuter Promyelozytenleukämie (APL), zugelassen. Da Gemtuzumab Ozogamicin als Orphan-Arzneimittel zugelassen ist, gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt; der G-BA stuft dessen Ausmaß auf Basis der Kriterien der AM-NutzenV als nicht quantifizierbar ein. Für die Behandlung kommen ca. 560 bis 1.150 Patienten infrage; die Jahrestherapiekosten betragen 63.666,00 € bis 64.503,53 € pro Patient (Stand Lauer-Taxe: 1. Februar 2019).

Zusammenfassung:

Der G-BA-Beschluss vom 21. Februar 2019 ändert die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und regelt die Nutzenbewertung des Wirkstoffs Gemtuzumab Ozogamicin (Mylotarg®) – einem als Orphan Drug zugelassenen Arzneimittel zur Kombinationstherapie mit Daunorubicin und Cytarabin bei Patienten ab 15 Jahren mit nicht vorbehandelter, neu diagnostizierter CD33-positiver akuter myeloischer Leukämie (AML, ausgenommen akute Promyelozytenleukämie). Auf Basis der Zulassungsstudie ALFA-0701 stellt der G-BA allein aus rechtlicher Sicht nach § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest, da trotz positiver Effekte beim rezidivfreien Überleben erhebliche Unsicherheiten der Datenlage bestehen, kein signifikanter Überlebensvorteil gezeigt wurde und Nachteile bei schwerwiegenden Nebenwirkungen sowie Therapieabbrüchen auftraten. Der Beschluss legt zudem die Zielpopulation in der GKV fest, Anforderungen an eine qualitätsgesicherte Anwendung durch erfahrene Hämatologen/Onkologen sowie die Therapiekosten auf Grundlage der Lauer-Taxe (Stand 1. Februar 2019) dar. Neue Bürokratiekosten entstehen durch den Beschluss nicht.