Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Bosutinib (Aufhebung des Orphan-Drug-Status)

Der G-BA hat mit Beschluss vom 21. Februar 2019 die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) geändert und die Angaben zur Nutzenbewertung von Bosutinib (Bosulif®) in der Anlage XII neu gefasst; die bisherigen Angaben gemäß Beschluss vom 17. Oktober 2013 wurden aufgehoben. Anlass war die Neubewertung nach Aufhebung des Orphan-Drug-Status für erwachsene Patienten mit Philadelphia-Chromosom-positiver chronischer myeloischer Leukämie (Ph+ CML) in chronischer Phase sowie in akzelerierter Phase oder Blastenkrise, die mit mindestens einem Tyrosinkinaseinhibitor vorbehandelt sind und bei denen Imatinib, Nilotinib und Dasatinib nicht als geeignete Behandlungsoptionen gelten (je Gruppe ca. 270 bis 280 Patienten). Als Ergebnis wurde festgestellt, dass ein Zusatznutzen von Bosutinib gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie Ponatinib für beide Patientengruppen nicht belegt ist. Die Jahrestherapiekosten betragen nach Abzug der gesetzlich vorgeschriebenen Rabatte 56.646,70 € für Bosutinib bzw. 76.807,56 € für Ponatinib.

Zusammenfassung

Mit Beschluss vom 21. Februar 2019 änderte der G-BA die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) zur erneuten Nutzenbewertung von Bosutinib (Bosulif®), da der Orphan Drug-Status im März 2018 zurückgenommen wurde und nun ein vollständiger Zusatznutzennachweis gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie erforderlich war. Betroffen sind erwachsene Patienten mit Philadelphia-Chromosom-positiver chronischer myeloischer Leukämie (Ph+ CML) in chronischer Phase, akzelerierter Phase und Blastenkrise, die bereits mit einem Tyrosinkinaseinhibitor vorbehandelt wurden und bei denen Imatinib, Nilotinib und Dasatinib keine geeigneten Behandlungsoptionen darstellen. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde für beide Patientengruppen Ponatinib festgelegt – dabei wurde Interferon alfa auf Basis von Stellungnahmen aus dem Anhörungsverfahren nicht mehr als Vergleichstherapie anerkannt, wodurch die bisherige Unterteilung entfiel. Da der Hersteller nur Ergebnisse aus einarmigen Studien ohne Vergleichbarkeit mit Ponatinib vorlegte, wurde ein Zusatznutzen von Bosutinib für beide Patientengruppen nicht belegt.