Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Tisagenlecleucel (diffus großzelliges B-Zell-Lymphom)

Zusammenfassung

Mit Beschluss vom 7. März 2019 hat der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um den Wirkstoff Tisagenlecleucel (Kymriah®) ergänzt. Die Nutzenbewertung nach § 35a SGB V betrifft erwachsene Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem diffus großzelligem B-Zell-Lymphom (DLBCL) nach zwei oder mehr Linien einer systemischen Therapie (ca. 440–700 Patienten); da es sich um ein Orphan-Arzneimittel handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt, sein Ausmaß wurde jedoch als nicht quantifizierbar eingestuft. Die Anwendung ist nur in qualifizierten Behandlungseinrichtungen zulässig, die umfangreiche Anforderungen an Erfahrung in der Behandlung großzelliger B-Zell-Lymphome und der Zelltherapie, Personalqualifikation, Infrastruktur (u. a. Tumorboard, Nähe zur Intensivstation, Verfügbarkeit von Tocilizumab) sowie Dokumentation erfüllen müssen. Die Jahrestherapiekosten betragen 320.000 € pro Patient zuzüglich weiterer notwendiger GKV-Leistungen (z. B. Lymphozytendepletion); der Beschluss trat am 7. März 2019 in Kraft und ist bis zum 15. März 2020 befristet.

Zusammenfassung:

Mit dem Beschluss vom 7. März 2019 ändert der G-BA die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und bewertet das CAR-T-Zell-Arzneimittel Tisagenlecleucel (Kymriah®) für erwachsene Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem diffus großzelligem B-Zell-Lymphom (DLBCL) nach zwei oder mehr systemischen Therapielinien. Da es sich um ein Orphan Drug handelt, gilt der Zusatznutzen zwar durch die Zulassung als belegt, sein Ausmaß wird jedoch aufgrund der defizitären Datenlage der einarmigen JULIET-Studie und nicht valider indirekter historischer Vergleiche als nicht quantifizierbar eingestuft. Der Beschluss ist daher bis zum 15. März 2020 befristet; bis dahin ist u. a. ein vollständiger Datenschnitt der JULIET-Studie (Stichtag 1. Juli 2019) für die erneute Nutzenbewertung vorzulegen. Zudem legt der G-BA erstmals detaillierte Anforderungen an eine qualitätsgesicherte Anwendung fest – einschließlich Mindestmengen (≥ 50 DLBCL-Fälle bzw. > 120 allogene Ersttransplantationen innerhalb von drei Jahren), personeller Qualifikationen und struktureller Voraussetzungen qualifizierter Behandlungseinrichtungen – bei einmaligen Therapiekosten von 320.000 € pro Patient.