Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Tisagenlecleucel (akute lymphatische B-Zell-Leukämie)

Der Beschluss des G-BA vom 7. März 2019 ergänzt die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um die Nutzenbewertungsangaben für den Wirkstoff Tisagenlecleucel (Kymriah®) für das neue Anwendungsgebiet der Behandlung von Kindern, Jugendlichen und jungen erwachsenen Patienten bis 25 Jahre mit refraktärer oder rezidivierter akuter lymphatischer B-Zell-Leukämie (ALL). Da es sich um ein Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan-Arzneimittel) handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen kraft Zulassung als belegt; der G-BA stuft das Ausmaß dieses Zusatznutzens als nicht quantifizierbar ein und beziffert die infrage kommende Patientengruppe auf etwa 50–65 Patienten. Eine qualitätsgesicherte Anwendung ist nur in qualifizierten Behandlungseinrichtungen möglich, die u. a. umfangreiche Erfahrung in der Behandlung der ALL und der allogenen Stammzelltransplantation sowie bestimmte personelle, infrastrukturelle und registerbezogene Anforderungen erfüllen müssen. Die Jahrestherapiekosten betragen 320.000,00 € pro Patient zuzüglich notwendiger GKV-Leistungen (z. B. Lymphozytendepletion); der Beschluss trat am 7. März 2019 in Kraft und ist bis zum 15. März 2020 befristet.

Zusammenfassung

Der G-BA-Beschluss vom 7. März 2019 regelt die Nutzenbewertung des CAR-T-Zell-Arzneimittels Tisagenlecleucel (Kymriah®) zur Behandlung von Kindern, Jugendlichen und jungen Erwachsenen bis 25 Jahre mit refraktärer oder rezidivierter akuter lymphatischer B-Zell-Leukämie (B-Zell-ALL). Da es sich um ein Orphan Drug handelt, gilt der Zusatznutzen rechtlich als belegt, wird jedoch aufgrund defizitärer Studiendaten (ELIANA, ENSIGN) und nicht valider historischer Vergleiche als nicht quantifizierbar eingestuft. Der Beschluss ist bis zum 15. März 2020 befristet; der Hersteller muss bis dahin ein neues Dossier mit einem Datenschnitt vom 1. Juli 2019 vorlegen. Zudem legt der G-BA erstmals umfangreiche Anforderungen an qualitätsgesicherte Anwendung fest – u.a. Mindestmengen (z.B. >20 ALL-Fälle bzw. >120 allogene Ersttransplantationen in 3 Jahren bei Erwachsenen), spezialisiertes Fachpersonal, interdisziplinäre Tumorkonferenzen, Intensivstationsnähe und Registerdokumentation – bei Therapiekosten von 320.000 € pro Patient für die einmalige Infusion.