Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Metreleptin

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat mit Beschluss vom 22. März 2019 die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um den Wirkstoff Metreleptin (Handelsname Myalepta) ergänzt und damit dessen Nutzenbewertung nach § 35a SGB V abgeschlossen. Da es sich um ein Orphan-Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt; das Ausmaß des Zusatznutzens wird für beide zugelassenen Patientengruppen – Erwachsene und Kinder ab 2 Jahren mit angeborener oder erworbener generalisierter Lipodystrophie sowie Erwachsene und Kinder ab 12 Jahren mit familiärer oder erworbener partieller Lipodystrophie – jeweils als nicht quantifizierbar bestimmt. Die Zahl der infrage kommenden Patienten wird auf etwa 20 bis 70 bzw. 70 bis 110 geschätzt; die Jahrestherapiekosten betragen rund 949.794,48 € pro Patient (nach Abzug gesetzlich vorgeschriebener Rabatte). Der Beschluss trat am Tag seiner Veröffentlichung, dem 22. März 2019, in Kraft.

Zusammenfassung

Mit Beschluss vom 22. März 2019 änderte der G-BA die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und bewertete den Wirkstoff Metreleptin (Myalepta®) – ein als Orphan Drug zugelassenes Leptin-Ersatzpräparat zur Behandlung der Folgen eines Leptinmangels bei Patienten mit Lipodystrophie in Kombination mit einer Diät. Der Zusatznutzen wurde für beide betroffenen Patientengruppen festgestellt: Erwachsene und Kinder ab 2 Jahren mit angeborener oder erworbener generalisierter Lipodystrophie (Berardinelli-Seip- bzw. Lawrence-Syndrom) sowie Erwachsene und Kinder ab 12 Jahren mit familiärer oder erworbener partieller Lipodystrophie (Barraquer-Simons-Syndrom), bei denen Standardbehandlungen keine angemessene Stoffwechseleinstellung erreichten. Aufgrund der offenen, einarmigen Studiendesigns (NIH 991265/20010769 und FHA101), des hohen Verzerrungspotenzials und der geringen Patientenzahlen war eine Quantifizierung des Zusatznutzens nicht möglich, sodass ein nicht quantifizierbarer Zusatznutzen festgelegt wurde. Die Jahrestherapiekosten betragen rund 78.065 € nach Abzug gesetzlicher Rabatte; die Anwendung soll qualitätsgesichert nur durch Ärzte mit Erfahrung in der Behandlung von Stoffwechselstörungen unter Beachtung der Fachinformation erfolgen.