Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat am 22. März 2019 beschlossen, die beiden zum 1. Dezember 2018 eingeleiteten Nutzenbewertungsverfahren nach § 35a Abs. 1 Satz 10 SGB V i.V.m. 5. Kapitel § 12 Nr. 1 VerfO für den Wirkstoff Ivacaftor (Fertigarzneimittel Kalydeco®) vorläufig einzustellen. Anlass ist die Überschreitung der 50-Mio.-€-Umsatzgrenze für Orphan Drugs, wodurch die bisherige Befreiung von der Nutzenbewertung entfällt. Die eingestellten Verfahren betrafen zwei neue Anwendungsgebiete im Rahmen einer Kombinationsbehandlung mit Tezacaftor/Ivacaftor zur Behandlung von Patienten mit zystischer Fibrose ab 12 Jahren, die homozygot für die F508del-Mutation sind oder heterozygot für die F508del-Mutation und weitere Mutationen im CFTR-Gen aufweisen. Die tragenden Gründe zu diesem Beschluss werden auf den Internetseiten des G-BA veröffentlicht.

Zusammenfassung:

Der Beschluss des G-BA vom 22. März 2019 regelt die vorläufige Einstellung des laufenden Nutzenbewertungsverfahrens nach § 35a SGB V für den Wirkstoff Ivacaftor (Kalydeco®) – ein Orphan Drug zur Behandlung der zystischen Fibrose bei Patientinnen und Patienten ab 12 Jahren im Rahmen einer Kombinationstherapie mit Tezacaftor/Ivacaftor. Da der Umsatz des Arzneimittels mit der gesetzlichen Krankenversicherung innerhalb von zwölf Kalendermonaten die gesetzliche Grenze von 50 Millionen Euro überschritten hat, entfällt die für Orphan Drugs geltende Beweiserleichterung, wonach der Zusatznutzen als durch die Zulassung belegt gilt. Der pharmazeutische Unternehmer wird daher aufgefordert, ein vollständiges Dossier mit Nachweisen zum Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vorzulegen; das anhängige Verfahren wird eingestellt und in ein neues Nutzenbewertungsverfahren überführt. Für Leistungserbringer entstehen keine neuen Bürokratiekosten.