Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Daunorubicin/Cytarabin (liposomale Formulierung)

Der Gemeinsame Bundesausschuss hat am 22. März 2019 beschlossen, die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um den neuen Wirkstoff Daunorubicin/Cytarabin (liposomale Formulierung, Handelsname Vyxeos®) zu ergänzen. Das Arzneimittel ist zur Behandlung von Erwachsenen mit neu diagnostizierter therapiebedingter akuter myeloischer Leukämie (t-AML) oder AML mit myelodysplastischen Veränderungen (AML-MRC) zugelassen und gilt als Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan-Arzneimittel); auf dieser Grundlage hat der G-BA das Ausmaß des Zusatznutzens gegenüber dem Standard-7+3-Schema (Cytarabin plus Daunorubicin) als beträchtlich festgelegt, gestützt v. a. auf eine Verlängerung des Gesamtüberlebens um durchschnittlich 3,6 Monate in der Phase-III-Studie CLTR0310-301. Die Regelung betrifft schätzungsweise 310 bis 510 Patienten; die Behandlung soll nur durch in der AML-Therapie erfahrene Fachärzte für Innere Medizin und Hämatologie und Onkologie erfolgen. Die Jahrestherapiekosten betragen nach Abzug gesetzlich vorgeschriebener Rabatte je nach Behandlungsverlauf (Induktions- und Konsolidierungszyklen) zwischen 73.364,60 € und 132.056,28 € pro Patient, zuzüglich 243 € bis 729 € jährlich für die Zubereitung des Zytostatikums.

Zusammenfassung

Mit Beschluss vom 22. März 2019 änderte der G-BA die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und stellte für das Orphan Drug Daunorubicin/Cytarabin in liposomaler Formulierung (Vyxeos®) einen beträchtlichen Zusatznutzen bei Erwachsenen mit neu diagnostizierter therapiebedingter akuter myeloischer Leukämie (t-AML) oder AML mit myelodysplastischen Veränderungen (AML-MRC) fest – im Vergleich zur Standardtherapie mit Cytarabin und Daunorubicin im 7+3-Schema. Grundlage war die Zulassungsstudie CLTR0310-301 (309 Patienten), die eine statistisch signifikante Verlängerung des Gesamtüberlebens um median 3,6 Monate (9,56 vs. 5,95 Monate) zeigte, was als deutliche Verbesserung bewertet wurde. Ein möglicher Nachteil bei schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen wurde als durch das unterschiedliche Behandlungssetting (ambulant vs. stationär) verzerrt eingestuft und nicht als abwägungsrelevant angesehen. Die Behandlung soll nur durch in der AML-Therapie erfahrene Fachärzte für Innere Medizin sowie Hämatologie und Onkologie erfolgen; neue Bürokratiekosten entstehen nicht.