Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Patisiran

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat mit Beschluss vom 22. März 2019 die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) geändert, indem die Anlage XII (Nutzenbewertungen nach § 35a SGB V) um den Wirkstoff Patisiran (Handelsname Onpattro) ergänzt wurde. Für erwachsene Patienten mit Polyneuropathie der Stadien 1 oder 2 bei hereditärer Transthyretin-Amyloidose (hATTR) – einer seltenen Erkrankung (Orphan-Arzneimittel) – wurde ein beträchtlicher Zusatznutzen gegenüber Placebo festgestellt, gestützt auf die Ergebnisse der Studie APOLLO (u. a. Verbesserungen bei polyneuropathischer Symptomatik, Ganggeschwindigkeit, Lebensqualität und Alltagsaktivitäten). Die für die Behandlung infrage kommende Patientengruppe wird auf ca. 350 Patienten geschätzt. Die Jahrestherapiekosten betragen 503.254,03 € pro Patient (nach Abzug gesetzlich vorgeschriebener Rabatte, Stand Lauer-Taxe 1. März 2019); der Beschluss trat am Tag seiner Veröffentlichung, dem 22. März 2019, in Kraft.

Zusammenfassung:

Der Beschluss des G-BA vom 22. März 2019 ändert die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und regelt die Nutzenbewertung des Wirkstoffs Patisiran (Onpattro®) nach § 35a SGB V – einem als Orphan Drug zugelassenen Arzneimittel zur Behandlung der hereditären Transthyretin-Amyloidose (hATTR) bei erwachsenen Patienten mit Polyneuropathie der Stadien 1 oder 2. Auf Grundlage der Zulassungsstudie APOLLO (225 Patienten, Vergleich gegen Placebo über 18 Monate) stellt der G-BA einen beträchtlichen Zusatznutzen fest, gestützt auf statistisch signifikante und klinisch relevante Verbesserungen bei Ganggeschwindigkeit, Gesundheitszustand, Alltagsaktivitäten und Lebensqualität – trotz eines hohen Verzerrungspotentials durch fehlende Werte im Kontrollarm. Für das Anwendungsgebiet wird von rund 350 betroffenen GKV-Patienten ausgegangen; die qualitätsgesicherte Anwendung folgt den Vorgaben der Fachinformation, insbesondere der Prämedikation zur Vermeidung infusionsbedingter Reaktionen.