Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Vestronidase alfa

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat mit Beschluss vom 22. März 2019 die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) geändert und die Anlage XII um den neuen Wirkstoff Vestronidase alfa (Handelsname Mepsevii®) ergänzt. Das Arzneimittel ist für die Behandlung nicht-neurologischer Krankheitsanzeichen der Mukopolysaccharidose VII (MPS VII; Sly-Syndrom) zugelassen; da es als Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan-Arzneimittel) zugelassen ist, gilt der medizinische Zusatznutzen laut Zulassung als belegt – das Ausmaß des Zusatznutzens wird vom G-BA als nicht quantifizierbar bestimmt.

Von der Entscheidung betroffen sind voraussichtlich nur etwa 2 bis 7 Patienten in Deutschland. Die qualitätsgesicherte Anwendung richtet sich nach den Vorgaben der Fachinformation; die Behandlung soll von Ärzten mit Erfahrung in der Behandlung von MPS VII oder anderen erblichen Stoffwechselstörungen eingeleitet und überwacht werden. Die Jahrestherapiekosten betragen nach Abzug der gesetzlich vorgeschriebenen Rabatte zwischen 245.942,32 € und 1.906.052,98 € pro Patient (Stand Lauer-Taxe vom 1. März 2019). Der Beschluss trat am Tag seiner Veröffentlichung auf den Internetseiten des G-BA (22. März 2019) in Kraft.

Zusammenfassung:

Mit diesem Beschluss vom 22. März 2019 ändert der G-BA die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und bewertet den Nutzen des Wirkstoffs Vestronidase alfa (Mepsevii®), einem als Orphan Drug zugelassenen Enzymersatztherapeutikum zur Behandlung nicht-neurologischer Krankheitsanzeichen der Mukopolysaccharidose VII (Sly-Syndrom). Auf Grundlage der zulassungsrelevanten Studien – insbesondere der kleinen, placebokontrollierten Studie UX003-CL301 und der einarmigen Studie UX003-CL203 – stellt der G-BA einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest, da trotz signifikanter Verbesserung des Laborparameters uGAG-DS die klinische Bedeutung unklar bleibt und erhebliche methodische Unsicherheiten sowie fehlende Daten zur Lebensqualität bestehen. Betroffen sind Patienten mit MPS VII aller Altersgruppen (einschließlich Kinder unter 5 Jahren); die geschätzte Patientenzahl in der GKV ist jedoch mit Unsicherheiten behaftet und die Obergrenze likely überschätzt. Für die Anwendung gelten qualitätsgesicherte Anforderungen (Behandlung durch erfahrene Ärzte für MPS VII bzw. erbliche Stoffwechselstörungen); neue Bürokratiekosten entstehen nicht.