Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Caplacizumab

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat am 22. März 2019 beschlossen, die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um den neuen Wirkstoff Caplacizumab (Handelsname Cablivi®) zu ergänzen. Das Arzneimittel ist als Orphan-Arzneimittel zur Behandlung von Erwachsenen mit einer Episode einer erworbenen thrombotisch-thrombozytopenischen Purpura (aTTP) – jeweils in Kombination mit Plasmapherese und Immunsuppression – zugelassen; der medizinische Zusatznutzen gilt daher durch die Zulassung als belegt. Das Ausmaß des Zusatznutzens wird vom G-BA als „nicht quantifizierbar“ bestimmt; die infrage kommende Patientengruppe umfasst rund 150 Patienten. Die Jahrestherapiekosten betragen je nach Behandlungsdauer etwa 185.176,25 € bis 343.989,35 € pro Patient (zzgl. eines Zuschlags für die Herstellung der parenteralen Lösung von ca. 2.485 € bis 4.615 € jährlich).

Zusammenfassung

Der Beschluss des G-BA vom 22. März 2019 ändert die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und regelt die Nutzenbewertung des Wirkstoffs Caplacizumab (Cablivi®) nach § 35a SGB V – einem als Orphan Drug zugelassenen Arzneimittel zur Behandlung von Erwachsenen mit einer Episode erworbener thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (aTTP) in Verbindung mit Plasmapherese und Immunsuppression (ca. 150 betroffene GKV-Patienten). Auf Grundlage der zulassungsbegründenden Phase-III-Studie HERCULES (die TITAN-Studie wurde wegen hohen Verzerrungsrisikos nicht herangezogen) stellt der G-BA einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest: Während sich kein Vorteil bei der Mortalität zeigte, wurde der statistisch signifikante und klinisch relevante Vorteil hinsichtlich Rezidiven (Exazerbationen/Rückfälle) als ausschlaggebend bewertet; Daten zur Lebensqualität fehlten, und mehrere Sicherheitsendpunkte waren nicht verwertbar. Die Therapiekosten betragen je nach Behandlungsdauer (35–65 Tage) rund 5.336 € bis ca. 37.035 € pro Patient/Jahr nach Abzug der gesetzlichen Rabatte; neue Bürokratiekosten entstehen durch den Beschluss nicht.