Arzneimittel-​​Richtlinie/Anlage XII: Axicabtagen-Ciloleucel (DLBCL)

Zusammenfassung

Mit Beschluss vom 2. Mai 2019 hat der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) – Nutzenbewertungen nach § 35a SGB V – um den Wirkstoff Axicabtagen-Ciloleucel (Handelsname: YESCARTA®) ergänzt. Das CAR-T-Zell-Arzneimittel, das als Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan-Arzneimittel) zugelassen ist, betrifft erwachsene Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem diffus großzelligem B-Zell-Lymphom (DLBCL) sowie mit rezidiviertem oder refraktärem primär mediastinalem großzelligem B-Zell-Lymphom (PMBCL) nach zwei oder mehr systemischen Vortherapien. Für beide Patientengruppen wurde das Ausmaß des Zusatznutzens als nicht quantifizierbar festgelegt; die geschätzte Patientenzahl liegt bei ca. 440–700 (DLBCL) bzw. ca. 5–9 (PMBCL). Die Jahrestherapiekosten betragen 389.130,00 € pro Patient zuzüglich 748,89 € für die notwendige Lymphozytendepletion; die Anwendung ist zudem nur an qualifizierten Behandlungseinrichtungen mit besonderen personellen, strukturellen und organisatorischen Anforderungen zulässig. Der Beschluss trat am 2. Mai 2019 in Kraft und ist bis zum 15. Mai 2022 befristet.

Zusammenfassung:

Der G-BA-Beschluss vom 2. Mai 2019 regelt die Nutzenbewertung des CAR-T-Zell-Arzneimittels Axicabtagen-Ciloleucel (YESCARTA®) als Orphan Drug zur Behandlung erwachsener Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem diffus großzelligem B-Zell-Lymphom (DLBCL) sowie primär mediastinalem großzelligem B-Zell-Lymphom (PMBCL) nach mindestens zwei systemischen Vortherapien. Auf Basis der einarmigen ZULASSUNGSSTUDIE ZUMA-1 und eines indirekten historischen Vergleichs mit der SCHOLAR-1-Studie stellt der G-BA einen statistisch signifikanten Überlebensvorteil fest, stuft den Zusatznutzen aufgrund der limitierten Datenlage jedoch als nicht quantifizierbar ein; der Beschluss ist daher bis zum 15. Mai 2022 befristet, wobei u.a. 60-Monats-Daten der ZUMA-1-Studie vorzulegen sind. Wichtige Neuerungen sind zudem detaillierte Anforderungen an eine qualitätsgesicherte Anwendung – darunter Mindestmengen (≥50 DLBCL-Fälle bzw. >120 allogene Ersttransplantationen in 3 Jahren), qualifizierte Behandlungseinrichtungen mit Tumorboard, Intensivstation-Anbindung und spezifischem Fachpersonal – sowie die Festlegung der Therapiekosten auf rund 389.130 € pro einmaliger Infusion.