Arzneimittel-​​​Richtlinie/Anlage XII: Axicabtagen-Ciloleucel (PMBCL)

Der Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses vom 2. Mai 2019 ändert die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL), indem die Anlage XII um den neuen Wirkstoff Axicabtagen-Ciloleucel (Handelsname YESCARTA®) ergänzt wird – einer CAR-T-Zelltherapie zur Behandlung erwachsener Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem diffus großzelligem B-Zell-Lymphom (DLBCL) sowie primär mediastinalem großzelligem B-Zell-Lymphom (PMBCL) nach zwei oder mehr systemischen Therapien. Da das Arzneimittel als Orphan-Arzneimittel zugelassen ist, gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt; das Ausmaß des Zusatznutzens wird für beide Patientengruppen als „nicht quantifizierbar“ festgelegt. Die Entscheidung basiert auf der ZUMA-1-Studie mit indirektem historischem Vergleich gegenüber SCHOLAR-1; die betroffene Patientenzahl wird auf ca. 440–700 Patienten (DLBCL) bzw. ca. 5–9 Patienten (PMBCL) geschätzt. Die Jahrestherapiekosten betragen 389.130,00 € pro Patient zuzüglich Kosten für die Lymphozytendepletion (748,89 €); der Beschluss trat am 2. Mai 2019 in Kraft und ist bis zum 15. Mai 2022 befristet.

Zusammenfassung:

Der G-BA-Beschluss vom 2. Mai 2019 regelt die Nutzenbewertung des CAR-T-Zell-Arzneimittels Axicabtagen-Ciloleucel (YESCARTA®) nach § 35a SGB V und ändert entsprechend Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie. Betroffen sind erwachsene Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem diffus großzelligem B-Zell-Lymphom (DLBCL) sowie primär mediastinalem großzelligem B-Zell-Lymphom (PMBCL) nach mindestens zwei systemischen Vortherapien; für beide Gruppen wird aufgrund der einarmigen ZUMA-1-Studie und eines historischen Vergleichs mit der SCHOLAR-1-Studie ein nicht quantifizierbarer Zusatznutzen festgestellt. Der Beschluss ist bis zum 15. Mai 2022 befristet und verpflichtet den Hersteller zur Einreichung der 60-Monats-Daten der ZUMA-1-Studie für eine erneute Bewertung. Zudem legt der Beschluss strenge Anforderungen an qualitätsgesicherte Behandlungseinrichtungen fest (u.a. Mindestmengen von ≥50 Lymphomfällen bzw. >120 allogene Stammzelltransplantationen in drei Jahren, spezialisiertes Personal, Tumorboard und Intensivstation-Nähe); die Therapiekosten betragen rund 389.130 € pro Patient für die einmalige Infusion.