Arzneimittel-Richtlinie: Kostenübernahme von Arzneimitteln in klinischer Studie AIEOP-BFM ALL 2017

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat am 7. Februar 2019 über einen Antrag des Universitätsklinikums Schleswig-Holstein vom 6. Dezember 2018 entschieden, der die Verordnungsfähigkeit einer zulassungsüberschreitenden Arzneimittelanwendung im Rahmen einer klinischen Prüfung zulasten der gesetzlichen Krankenkassen nach § 35c Absatz 2 SGB V i. V. m. §§ 31–39 der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) zum Gegenstand hatte. Es handelt sich um das Studienvorhaben „Internationales kooperatives Behandlungsprotokoll für Kinder und Jugendliche mit akuter lymphoblastischer Leukämie“ (Prüfplannummer AIEOP-BFM_ALL_2017, EudraCT-Nr. 2016-001935-12).

Der G-BA widerspricht dem Antrag nicht – allerdings unter der Voraussetzung, dass bestimmte Auflagen bis zum 7. März 2019 oder spätestens vor Beginn der Verordnung der Studienmedikation erfüllt werden. Damit wird die Anwendung des Arzneimittels innerhalb dieser Studie bei Kindern und Jugendlichen mit akuter lymphoblastischer Leukämie grundsätzlich zu Lasten der gesetzlichen Krankenversicherung möglich.

Zusammenfassung

Mit Beschluss vom 7. Februar 2019 hat der G-BA der Verordnungsfähigkeit des Wirkstoffs Bortezomib zulasten der gesetzlichen Krankenkassen im Rahmen der nicht-kommerziellen Therapieoptimierungsstudie AIEOP-BFM_ALL_2017 nicht widersprochen (§ 35c Abs. 2 SGB V i. V. m. §§ 31–39 AM-RL). Betroffen sind Kinder und Jugendliche bis 18 Jahre mit akuter lymphoblastischer Leukämie (Vorläufer-B-ALL) der „early Hochrisikogruppe“ (ca. 20 % der Patienten), bei denen Bortezomib zulassungsüberschreitend – kombiniert mit Standardchemotherapie in der Konsolidierungsphase – eingesetzt wird, um Resistenzen zu überwinden und das ereignisfreie Überleben zu verbessern. Der Verzicht auf den Widerspruch ist an Auflagen geknüpft: Nachzureichen waren u. a. die BfArM-Genehmigung der aktuellen Protokollversion 1.5 sowie Zusicherungen ergänzender Auswertungen (z. B. Gesamtüberleben, Stammzelltransplantationsrate, Adjustierung von Folgetherapien) bis zum 7. März 2019 bzw. vor erstmaliger Verordnung. Über die Studienmedikation hinaus entstehen keine neuen Leistungspflichten der gesetzlichen Krankenversicherung.