Arzneimittel-​​​Richtlinie/Anlage XII: Tezacaftor/Ivacaftor

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat am 16. Mai 2019 beschlossen, die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um den Wirkstoff Tezacaftor/Ivacaftor (Symkevi®) zur Behandlung der zystischen Fibrose bei Patienten ab 12 Jahren zu ergänzen. Da es sich um ein Orphan-Arzneimittel handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt; das Ausmaß des Zusatznutzens wurde für zwei Patientengruppen bestimmt: Für Patienten ab 12 Jahren, die homozygot für die F508del-Mutation sind (ca. 2.400 Patienten), besteht ein betrachtlicher Zusatznutzen, während für Patienten ab 12 Jahren, die heterozygot für die F508del-Mutation sind und eine von 14 definierten weiteren Mutationen im CFTR-Gen aufweisen (ca. 200–300 Patienten), ein geringer Zusatznutzen festgestellt wurde. Die Jahrestherapiekosten belaufen sich auf insgesamt 213.967,95 € pro Patient (Tezacaftor/Ivacaftor 82.844,70 € plus Ivacaftor 131.123,25 €, nach Abzug gesetzlich vorgeschriebener Rabatte); zudem wird gefordert, dass Einleitung und Überwachung der Behandlung nur durch in der CF-Therapie erfahrene Ärzte erfolgen. Der Beschluss trat am Tag seiner Veröffentlichung auf den Internetseiten des G-BA, dem 16. Mai 2019, in Kraft.

Zusammenfassung:

Der G-BA-Beschluss vom 16. Mai 2019 ändert die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und regelt die Nutzenbewertung des Orphan Drugs Tezacaftor/Ivacaftor (Symkevi®) zur Behandlung der zystischen Fibrose (Mukoviszidose) bei Patienten ab 12 Jahren nach § 35a SGB V. Für Patienten, die homozygot für die F508del-Mutation im CFTR-Gen sind, wird ein betrachtlicher Zusatznutzen festgestellt; für Patienten mit heterozygoter F508del-Mutation und einer von 14 definierten Restfunktions-Mutationen lediglich ein geringer Zusatznutzen, da die nur 8-wöchige Studiendauer keine Aussagen zur Nachhaltigkeit der Effekte erlaubt. Die Zielpopulation umfasst ca. 2.377 GKV-versicherte Patienten in der homozygoten Gruppe bzw. 222–262 Patienten in der heterozygoten Gruppe; die Behandlung muss durch in der CF-Therapie erfahrene Ärzte eingeleitet und überwacht werden. Die jährlichen Therapiekosten betragen rund 26.473 € (nach Abzug gesetzlicher Rabatte) für die Kombinationstherapie aus Tezacaftor/Ivacaftor plus Ivacaftor.