Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Venetoclax (Neubewertung nach Aufhebung des Orphan-Drug-Status)

Der Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses vom 16. Mai 2019 ändert die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) und betrifft die Neubewertung des Wirkstoffs Venetoclax (Venclyxto) nach Aufhebung seines Orphan-Drug-Status: Die bisherigen Angaben zu Venetoclax aus dem Beschluss vom 15. Juni 2017 werden aufgehoben und die Anlage XII der AM-RL wird um eine neue Nutzenbewertung ergänzt. Bewertet wurde Venetoclax als Monotherapie bei erwachsenen Patienten mit chronischer lymphatischer Leukämie (CLL) – sowohl bei Vorliegen einer 17p-Deletion oder TP53-Mutation (ca. 200 bis 540 Patienten) als auch ohne diese Merkmale nach Therapieversagen unter Chemoimmuntherapie und einem B-Zell-Rezeptor-Inhibitor (ca. 100 bis 160 Patienten). Für beide Patientengruppen ist ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (Ibrutinib oder Idelalisib + Rituximab bzw. Best-Supportive-Care) nicht belegt, da keine Daten zur Bewertung des Zusatznutzens vorliegen. Die Jahrestherapiekosten betragen für Venetoclax 80.022,20 € pro Patient; der Beschluss trat bereits am 16. Mai 2019 in Kraft.

Zusammenfassung

Der G-BA-Beschluss vom 16. Mai 2019 regelt die Neubewertung des Wirkstoffs Venetoclax (Venclyxto®) zur Monotherapie der chronischen lymphatischen Leukämie (CLL) bei Erwachsenen nach Aufhebung des Orphan-Drug-Status und ersetzt den bisherigen Beschluss von 2017. Betroffen sind zwei Patientengruppen: Patienten mit 17p-Deletion oder TP53-Mutation, die für eine Behandlung mit einem B-Zell-Rezeptor-Inhibitor nicht geeignet sind oder ein Therapieversagen zeigten, sowie Patienten ohne diese Mutationen mit Therapieversagen unter sowohl Chemoimmuntherapie als auch einem BCR-Inhibitor. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurden Ibrutinib bzw. Idelalisib in Kombination mit Rituximab oder Best-Supportive-Care festgelegt; auf Basis nicht vergleichender Studien und eines nicht adjustierten historischen Vergleichs konnte jedoch für beide Patientengruppen kein Zusatznutzen belegt werden. Venetoclax kann dennoch in Einzelfällen nach patientenindividueller Abwägung eine relevante Therapieoption sein; die Behandlung soll nur durch in der CLL-Therapie erfahrene Fachärzte für Innere Medizin, Hämatologie und Onkologie erfolgen.