Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Cabozantinib (neues Anwendungsgebiet: hepatozelluläres Karzinom)

Der Beschluss vom 6. Juni 2019 ergänzt die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um die Nutzenbewertungsangaben zu Cabozantinib (Cabometyx®) für das neue Anwendungsgebiet „hepatozelluläres Karzinom“ – zugelassen als Monotherapie bei Erwachsenen mit Leberzellkarzinom ohne kurative Therapieintention, für die keine lokoregionäre Therapie infrage kommt und die zuvor mit Sorafenib behandelt wurden (geschätzte Patientenzahl: ca. 1.280–4.900). Gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie Best-Supportive-Care wurde auf Grundlage der Studie CELESTIAL ein Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen festgestellt, gestützt insbesondere auf eine Verlängerung des Gesamtüberlebens (+2,1 Monate) und des progressionsfreien Überlebens (+3,0 Monate), bei jedoch deutlich erhöhter Rate schwerer unerwünschter Ereignisse (z. B. Fatigue, Diarrhö, Hypertonie, Hand-Fuß-Syndrom). Die Einleitung und Überwachung der Behandlung soll nur durch in der HCC-Therapie erfahrene Fachärzte (Innere Medizin und Hämatologie/Onkologie, Gastroenterologie sowie weitere an der Onkologie-Vereinbarung teilnehmende Ärzte) erfolgen; die Jahrestherapiekosten betragen 71.938,82 € pro Patient. Der Beschluss trat am Tag seiner Veröffentlichung, dem 6. Juni 2019, in Kraft.

Zusammenfassung:

Der G-BA-Beschluss vom 6. Juni 2019 ändert die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und regelt die Nutzenbewertung des Wirkstoffs Cabozantinib (Cabometyx®) für das neue Anwendungsgebiet „Monotherapie des hepatozellulären Karzinoms (Leberzellkrebs) bei Erwachsenen nach Vorbehandlung mit Sorafenib“. Betroffen sind erwachsene Patienten ohne kurative Therapieoption und ohne Möglichkeit einer lokoregionären Behandlung (Child-Pugh-Stadium A); als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde Best-Supportive-Care festgelegt. Auf Basis der CELESTIAL-Studie stellt der G-BA einen Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen fest: Cabozantinib verlängert das Gesamtüberleben geringfügig (im Median ca. 2 Monate), was jedoch durch signifikant mehr schwere Nebenwirkungen und Therapieabbrüche sowie fehlende Lebensqualitätsdaten relativiert wird. Für eine qualitätsgesicherte Anwendung muss die Behandlung durch in der HCC-Therapie erfahrene Fachärzte erfolgen; die Jahrestherapiekosten betragen rund 5.913 € (nach gesetzlichen Rabatten).