Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Damoctocog alfa pegol

Mit Beschluss vom 20. Juni 2019 hat der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um den neuen Wirkstoff Damoctocog alfa pegol (Handelsname: Jivi®) ergänzt und damit die Nutzenbewertung nach § 35a SGB V abgeschlossen. Der Wirkstoff ist zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei vorbehandelten Patienten ab 12 Jahren mit Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel) zugelassen; als zweckmäßige Vergleichstherapie gelten rekombinante oder aus humanem Plasma gewonnene Blutgerinnungsfaktor-VIII-Präparate. Für die rund 2.840 bis 3.190 betroffenen Patienten ist ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt. Die Jahrestherapiekosten liegen bei etwa 507.107 bis 679.541 Euro für Erwachsene bzw. 368.805 bis 485.386 Euro für Jugendliche im Alter von 12 bis unter 18 Jahren.

Zusammenfassung:

Der Beschluss des G-BA vom 20. Juni 2019 ändert die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und regelt die Nutzenbewertung des Wirkstoffs Damoctocog alfa pegol (Jivi®) nach § 35a SGB V zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei vorbehandelten Patienten ab 12 Jahren mit Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel). Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurden rekombinante oder aus humanem Plasma gewonnene Faktor-VIII-Präparate festgelegt; Emicizumab wurde aufgrund seines noch nicht beurteilbaren therapeutischen Stellenwerts ausgeschlossen. Da der pharmazeutische Unternehmer keine vergleichenden Studien gegenüber der Vergleichstherapie vorlegte (nur zwei nicht vergleichende Zulassungsstudien), ist ein Zusatznutzen nicht belegt. Die Therapiekosten wurden auf Basis der Lauer-Taxe (Stand 1. Juni 2019) unter Berücksichtigung des Direktvertriebs ohne Herstellerrabatt dargestellt; neue Bürokratiekosten entstehen nicht.