Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Bedaquilin (Bewertung eines Orphan Drugs nach Überschreitung der Geringfügigkeitsgrenze von 1 Mio. Euro)

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat mit Beschluss vom 4. Juli 2019 die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um den Wirkstoff Bedaquilin ergänzt und damit die Nutzenbewertung dieses Orphan-Arzneimittels nach § 35a SGB V abgeschlossen (Bewertung nach Überschreitung der Geringfügigkeitsgrenze von 1 Mio. Euro). Für erwachsene Patienten mit multiresistenter pulmonaler Tuberkulose (MDR-TB), bei denen ein wirksames Behandlungsregime aufgrund von Resistenz oder Unverträglichkeit nicht anders zusammengestellt werden kann, wird für Bedaquilin als Teil einer geeigneten Kombinationstherapie ein betrachtlicher Zusatznutzen festgestellt. Die infrage kommende Patientengruppe umfasst ca. 70–100 Patienten; die Jahrestherapiekosten betragen 32.735,84 € pro Patient (nach Abzug gesetzlich vorgeschriebener Rabatte, Stand Lauer-Taxe vom 15. Juni 2019). Der Beschluss trat am Tag seiner Veröffentlichung (4. Juli 2019) in Kraft und ist bis zum 30. Juni 2021 befristet.

Zusammenfassung

Der G-BA-Beschluss vom 4. Juli 2019 ändert die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und regelt die Nutzenbewertung des Wirkstoffs Bedaquilin (Sirturo®) – eines Orphan Drugs zur Behandlung der multiresistenten pulmonalen Tuberkulose (MDR-TB) bei erwachsenen Patienten, bei denen kein wirksames Behandlungsregime anders zusammengestellt werden kann – nach Überschreitung der Geringfügigkeitsgrenze von 1 Mio. Euro Jahresumsatz. Auf Basis der pivotalen Phase-IIb-Studie C208 leitet der G-BA einen beträchtlichen Zusatznutzen ab, gestützt insbesondere auf den signifikanten Vorteil beim Endpunkt „Heilung gemäß WHO“ (57 % vs. 33 %), während Unsicherheiten bezüglich der Mortalität bestehen (ungeklärtes Ungleichgewicht der Todesfälle im Bedaquilin-Arm). Wegen dieser offenen Sicherheitsfragen und ausstehender Ergebnisse der laufenden Phase-III-Studie STREAM wird die Geltungsdauer des Beschlusses bis zum 30. Juni 2021 befristet; zudem gelten Anforderungen an eine qualitätsgesicherte Anwendung durch erfahrene Ärzte (idealerweise unter direkter Überwachung/DOT). Die Therapiekosten für die auf 24 Wochen begrenzte Behandlung betragen rund 4.092 € pro Patient nach Abzug der gesetzlichen Rabatte.