Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Glycerolphenylbutyrat (neues Anwendungsgebiet: Harnstoffzyklusstörungen bei Säuglingen von 0 bis < 2 Monaten)

Der Beschluss des G-BA vom 4. Juli 2019 ergänzt die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um die Nutzenbewertungsangaben für Glycerolphenylbutyrat (Ravicti) im neuen Anwendungsgebiet „Harnstoffzyklusstörungen bei Säuglingen von 0 bis < 2 Monaten“, das durch die Zulassung vom 18. Dezember 2018 über die bisherige Altersgrenze (≥ 2 Monate) hinaus erweitert wurde. Da es sich um ein Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan-Arzneimittel) handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt; der G-BA bestimmt das Ausmaß des Zusatznutzens für die betroffenen Säuglinge als nicht quantifizierbar (Grundlage: die nicht-kontrollierte, offene Phase-IV-Studie HPN-100-009 mit 16 Patienten). Die Anzahl der für eine Behandlung infrage kommenden Patienten wird auf ca. 10–18 geschätzt; die Einleitung und Überwachung der Therapie soll nur durch in der Diagnose und Behandlung von Harnstoffzyklusstörungen erfahrene Ärzte erfolgen. Die mittleren Therapiekosten für die ersten zwei Lebensmonate betragen 1.247,96 € bis 2.096,58 € (nach Abzug gesetzlich vorgeschriebener Rabatte, Stand Lauer-Taxe 15. Juni 2019); der Beschluss trat am 4. Juli 2019 in Kraft.

Zusammenfassung:

Mit Beschluss vom 4. Juli 2019 änderte der G-BA die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) zur Nutzenbewertung von Glycerolphenylbutyrat (Ravicti®) für das neue Anwendungsgebiet „Harnstoffzyklusstörungen bei Säuglingen von 0 bis < 2 Monaten“ nach § 35a SGB V. Da es sich um ein Orphan Drug handelt, galt der Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt; das Ausmaß wurde auf Basis der einzigen berücksichtigten, einarmigen Phase-IV-Studie HPN-100-009 (hohes Verzerrungspotenzial, kein Kontrollarm) bewertet. Der G-BA stufte den Zusatznutzen für die betroffenen Säuglinge als nicht quantifizierbar ein, da die Datenlage (u. a. fehlender Vergleich, keine Lebensqualitätsdaten) eine Quantifizierung in die Kategorien „gering“, „beträchtlich“ oder „erheblich“ nicht zulässt. Die Behandlung soll nur durch Ärzte mit Erfahrung in der Diagnose und Behandlung von Harnstoffzyklusstörungen erfolgen; die Therapiekosten wurden für zwei Behandlungsjahre bzw. 60,8 Behandlungstage auf Basis der Lauer-Taxe (Stand 15. Juni 2019) dargestellt.