Arzneimittel-​Richtlinie/Anlage XII: Mexiletin

Der G-BA hat am 1. August 2019 beschlossen, die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um den Wirkstoff Mexiletin (Namuscla®) zu ergänzen. Mexiletin ist zur symptomatischen Behandlung von Myotonie bei erwachsenen Patienten mit nicht-dystrophen myotonischen Erkrankungen zugelassen; da es sich um ein Orphan-Arzneimittel (Zulassung nach Verordnung (EG) Nr. 141/2000) handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt. Auf Grundlage der MYOMEX-Studie wurde das Ausmaß des Zusatznutzens für diese Patientengruppe (ca. 530–650 Patienten) als „nicht quantifizierbar“ festgelegt. Die Jahrestherapiekosten betragen 13.659,18 € bis 40.977,53 € pro Patient (nach Abzug gesetzlich vorgeschriebener Rabatte); die Behandlung soll nur durch in der Myotonie-Therapie erfahrene Ärzte eingeleitet und überwacht werden.

Zusammenfassung:

Mit Beschluss vom 1. August 2019 änderte der G-BA die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und schloss die Nutzenbewertung des Wirkstoffs Mexiletin (Namuscla®) nach § 35a SGB V ab – einem als Orphan Drug zugelassenen Arzneimittel zur symptomatischen Behandlung von Myotonie bei erwachsenen Patienten mit nicht-dystrophen myotonischen Erkrankungen (Myotonia congenita und Paramyotonia congenita). Auf Grundlage der Phase-III-Studie MYOMEX zeigten sich zwar statistisch signifikante und klinisch relevante Vorteile gegenüber Placebo bei Muskelsteifheit und Lebensqualität, jedoch war die Behandlungsdauer (median ca. 19 Tage) zu kurz, um Nachhaltigkeit der Effekte und das Schadenspotential zu beurteilen. Der G-BA stellte daher einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest. Für die qualitätsgesicherte Anwendung gelten die Vorgaben der Fachinformation, u. a. Behandlung nur durch erfahrene Ärzte sowie Bereitstellung von Schulungsleitfäden und einem Patientenpass.