Arzneimittel-​​​​Richtlinie/Anlage XII: Blinatumomab (neues Anwendungsgebiet: akute lymphatische Leukämie, pädiatrische Patienten im Alter von 1 Jahr oder älter)

Der G-BA hat mit Beschluss vom 15. August 2019 die Arzneimittel-Richtlinie geändert und die Angaben zur Nutzenbewertung von Blinatumomab (BLINCYTO®) in der Anlage XII um das neue Anwendungsgebiet ergänzt: die Monotherapie pädiatrischer Patienten im Alter von 1 Jahr oder älter mit Philadelphia-Chromosom-negativer, CD19-positiver B-Vorläufer-ALL, die refraktär ist oder nach mindestens zwei vorangegangenen Therapien bzw. nach einer allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation rezidiviert ist. Da Blinatumomab als Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan-Arzneimittel) zugelassen ist, gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt; das Ausmaß des Zusatznutzens bestimmt der G-BA als nicht quantifizierbar. Für eine qualitätsgesicherte Anwendung muss die Behandlung durch in der Therapie der akuten lymphatischen Leukämie erfahrene Fachärzte erfolgen; zudem gelten die Vorgaben der Fachinformation sowie zusätzliche Risikominimierungsmaßnahmen der EMA (u. a. Schulungsmaterial und eine Patientenerinnerungskarte). Die infrage kommende Patientengruppe umfasst etwa 30 bis 80 Patienten; die Jahrestherapiekosten liegen je nach Induktions- und Konsolidierungstherapie zwischen rund 49.712,55 € und 355.837,20 € pro Patient (nach Abzug gesetzlich vorgeschriebener Rabatte, Stand Lauer-Taxe 15. Juli 2019). Der Beschluss trat am Tag seiner Veröffentlichung, dem 15. August 2019, in Kraft.

Zusammenfassung

Mit diesem Beschluss vom 15. August 2019 ändert der G-BA die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und bewertet den Nutzen von Blinatumomab (Blincyto®) für das neue Anwendungsgebiet der Behandlung pädiatrischer Patienten ab 1 Jahr mit Philadelphia-Chromosom-negativer, CD19-positiver B-Vorläufer-ALL, die refraktär ist oder rezidiviert hat. Da es sich um ein Orphan Drug handelt, gilt der Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt; das Ausmaß wurde auf Basis der zulassungsbegründenden, einarmigen Studie MT103-205 geprüft, wobei historische Kontrollen und ein Evidenztransfer von Erwachsenenstudien als ungeeignet verworfen wurden. Ergebnis: Ein Zusatznutzen liegt vor, ist jedoch aufgrund der limitierten Datenlage nicht quantifizierbar. Die qualitätsgesicherte Anwendung darf nur durch in der ALL-Therapie erfahrene Fachärzte für Hämatologie/Onkologie bzw. Kinder- und Jugendmedizin mit Schwerpunkt Hämatologie/Onkologie erfolgen.