Arzneimittel-​​Richtlinie/Anlage XII: Lumacaftor/Ivacaftor (neues Anwendungsgebiet: zystische Fibrose, Patienten 2 – 5 Jahre)

Der Beschluss des G-BA vom 15. August 2019 ergänzt die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um die Nutzenbewertungsangaben zu Lumacaftor/Ivacaftor (Orkambi®) für das neue Anwendungsgebiet „zystische Fibrose (Mukoviszidose) bei Kindern ab 2 Jahren, die homozygot für die F508del-Mutation im CFTR-Gen sind“ (Zulassung vom 15. Januar 2019). Für die betroffene Patientengruppe – Kinder im Alter von 2 bis 5 Jahren, ca. 280 Patienten – ergibt sich gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (Best-Supportive-Care) ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen. Die Einleitung und Überwachung der Behandlung soll nur durch in der Therapie der zystischen Fibrose erfahrene Ärzte erfolgen; die Jahrestherapiekosten betragen 152.687,32 € pro Patient (Kosten der Vergleichstherapie sind patientenindividuell unterschiedlich). Der Beschluss trat am 15. August 2019 in Kraft und ist bis zum 1. Oktober 2021 befristet.

Zusammenfassung:

Der G-BA-Beschluss vom 15. August 2019 bewertet das neue Anwendungsgebiet von Lumacaftor/Ivacaftor (Orkambi®) zur Behandlung der zystischen Fibrose bei Kindern im Alter von 2 bis 5 Jahren, die homozygot für die F508del-Mutation im CFTR-Gen sind (Zielpopulation: ca. 277 GKV-versicherte Patienten). Auf Basis eines Evidenztransfers aus Studien älterer Kinder (6–11 Jahre und ab 12 Jahre) sowie der einarmigen Studie VX15-809-115 stellt der G-BA einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie Best-Supportive-Care fest, maßgeblich gestützt auf den Surrogatendpunkt Lung Clearance Index (LCI 2,5). Da die Evidenz deutliche Limitationen aufweist, wird die Geltungsdauer des Beschlusses bis zum 1. Oktober 2021 befristet – bis dahin sollen die Ergebnisse der laufenden randomisierten Studie VX15-809-121 eine erneute Nutzenbewertung ermöglichen.