Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Emicizumab (neues Anwendungsgebiet: Hämophilie A ohne Hemmkörper)

Der G-BA hat mit Beschluss vom 5. September 2019 die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) geändert, indem er in der Anlage XII (Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V) die Angaben zum Wirkstoff Emicizumab (Hemlibra®) für das neue Anwendungsgebiet „Routineprophylaxe von Blutungsereignissen bei Patienten mit schwerer Hämophilie A (FVIII < 1 %) ohne Faktor-VIII-Hemmkörper“ ergänzt hat. Gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie – plasmatischen oder rekombinanten Faktor-VIII-Präparaten als Routineprophylaxe – ist ein Zusatznutzen nicht belegt. Die Bewertung betrifft ca. 2.000 Patienten aller Altersgruppen, die für eine Routineprophylaxe infrage kommen. Die Jahrestherapiekosten für Emicizumab liegen je nach Altersgruppe zwischen rund 127.270 € (unter 6 Jahre) und etwa 656.592 € (Erwachsene).

Zusammenfassung:

Der G-BA-Beschluss vom 5. September 2019 ändert die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und betrifft die Nutzenbewertung von Emicizumab (Hemlibra®) für das neue Anwendungsgebiet „Routineprophylaxe von Blutungsereignissen bei Patienten mit schwerer Hämophilie A (FVIII < 1 %) ohne Faktor-VIII-Hemmkörper“ – erstmals für alle Altersgruppen. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurden rekombinante oder aus humanem Plasma gewonnene Faktor-VIII-Präparate im Prophylaxeregime festgelegt. Auf Basis eines adjustierten indirekten Vergleichs (HAVEN 3 vs. SPINART) zeigten sich weder bei behandelten Blutungen noch bei Gelenkblutungen statistisch signifikante Unterschiede; der vorgelegte Vorher-Nachher-Vergleich war methodisch nicht verwertbar. Der Zusatznutzen von Emicizumab gegenüber der Vergleichstherapie ist daher nicht belegt; die Behandlung soll durch in der Hämophilie-Behandlung erfahrene Fachärzte unter Beachtung der EMA-Vorgaben zur Risikominimierung erfolgen.