Arzneimittel-​​​Richtlinie/Anlage XII: Voretigen Neparvovec

Der Beschluss des G-BA vom 17. Oktober 2019 ergänzt die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um den Wirkstoff Voretigen Neparvovec (Luxturna®) zur Behandlung von erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit Sehverlust aufgrund einer erblichen Netzhautdystrophie auf Basis biallelischer RPE65-Mutationen mit ausreichend lebensfähigen Netzhautzellen. Da es sich um ein Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan-Arzneimittel) handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt; der G-BA bestimmt das Ausmaß des Zusatznutzens als „Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen“, gestützt v. a. auf die Phase-III-Studie 301 (u. a. Verbesserungen bei Mobilitätstest, Lichtempfindlichkeit und Gesichtsfeld gegenüber beobachtendem Abwarten). Die infrage kommende Patientengruppe umfasst schätzungsweise 100 bis 530 Patienten; die Jahrestherapiekosten betragen rund 821.100 € pro Patient (für beide Augen), zuzüglich ca. 5.700 € für die Vitrektomie mit subretinaler Injektion. Die Anwendung ist an qualitätsgesicherte Anforderungen gebunden (u. a. Behandlung durch erfahrene Netzhautchirurgen, Schulungsprogramm, spezielle Ausstattung der Behandlungseinrichtungen); der Beschluss trat am 17. Oktober 2019 in Kraft und ist bis zum 31. Dezember 2021 befristet.

Zusammenfassung:

Der G-BA-Beschluss vom 17. Oktober 2019 ändert die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und regelt die Nutzenbewertung der Gentherapie Voretigen Neparvovec (Luxturna®) – eines Orphan Drugs – für erwachsene und pädiatrische Patienten mit Sehverlust aufgrund einer erblichen Netzhautdystrophie bei biallelischen RPE65-Mutationen und ausreichend lebensfähigen Netzhautzellen (ca. 100–530 GKV-Patienten). Auf Basis der zulassungsrelevanten Phase-III-Studie 301 (ergänzt durch die einarmige Verlängerungsstudie 302) leitet der G-BA gegenüber dem beobachtenden Abwarten einen Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen ab, gestützt auf statistisch signifikante, klinisch relevante Vorteile beim funktionalen Sehen (MLMT), der Lichtempfindlichkeit (FST) und des Gesichtsfelds (Perimetrie), während sich für Sehschärfe und Lebensqualität keine belastbaren Vorteile zeigten. Wegen fehlender Langzeitdaten zur Nachhaltigkeit und Sicherheit der Gentherapie wird der Beschluss bis zum 31. Dezember 2021 befristet; bis dahin sind eine Interimsanalyse der Studie 302 sowie Registerdaten zur erneuten Bewertung vorzulegen. Ergänzend legt der Beschluss Anforderungen an eine qualitätsgesicherte Anwendung fest (Behandlung durch erfahrene Netzhautchirurgen in spezialisierten Zentren, obligatorische Schulungen, Kühlkette unter -65 °C); die Therapiekosten betragen rund 410.550 € pro Klinikpackung (ein Auge) zzgl. ca. 2.850 € je stationärem Eingriff.