Arzneimittel-​​​Richtlinie/Anlage XII: Pegvaliase

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat mit Beschluss vom 19. Dezember 2019 die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) – Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V – um den Wirkstoff Pegvaliase ergänzt. Pegvaliase ist für die Behandlung von Patientinnen und Patienten ab 16 Jahren mit Phenylketonurie (PKU) zugelassen, deren Phenylalaninwerte im Blut trotz vorausgegangener Anwendung verfügbarer Behandlungsoptionen nicht ausreichend eingestellt sind (über 600 μmol/l). Da es sich um ein Orphan-Arzneimittel handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt; der G-BA bestimmt das Ausmaß des Zusatznutzens als „Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen“, da die Datenlage eine Quantifizierung nicht zulässt. Für die Behandlung kommen rund 435 Patienten infrage; die Jahrestherapiekosten betragen je nach Dosierung etwa 170.759,78 € bis 512.279,33 € pro Patient.

Zusammenfassung:

Der G-BA-Beschluss vom 19. Dezember 2019 ändert die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und regelt die Nutzenbewertung des Wirkstoffs Pegvaliase (Palynziq®) nach § 35a SGB V – einem als Orphan Drug zugelassenen Enzymersatztherapeutikum zur Behandlung der Phenylketonurie (PKU). Betroffen sind Patienten ab 16 Jahren mit PKU, deren Phenylalaninwerte im Blut trotz vorausgegangener Behandlungen nicht ausreichend eingestellt sind (über 600 μmol/l). Auf Basis der beiden Zulassungsstudien (165-301 und 165-302), deren Aussagekraft aufgrund fehlender Kontrollarme, kurzer Vergleichsdauer und möglicher Carryover-Effekte limitiert ist, stellt der G-BA lediglich einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest. Der Beschluss enthält zudem Angaben zur unsicher geschätzten Patientenzahl in der GKV, zu den Jahrestherapiekosten sowie Anforderungen an eine qualitätsgesicherte Anwendung (Behandlung nur durch Ärzte mit PKU-Erfahrung gemäß Fachinformation).