Arzneimittel-​​​Richtlinie/Anlage XII: Turoctocog alfa pegol

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat am 6. Februar 2020 beschlossen, die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) – Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V – um den Wirkstoff Turoctocog alfa pegol (Esperoct®) zu ergänzen. Das bewertete Anwendungsgebiet umfasst die Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten ab 12 Jahren mit Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel), einer Gruppe von rund 2.840 bis 3.190 Patienten; gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (rekombinante oder aus humanem Plasma gewonnene Blutgerinnungsfaktor-VIII-Präparate) ist ein Zusatznutzen nicht belegt. Die Jahrestherapiekosten betragen je nach Alter 454.818,00 € bis 649.740,00 € (12 bis unter 18 Jahre) bzw. 584.766,00 € bis 844.662,00 € (Erwachsene). Der Beschluss trat am Tag seiner Veröffentlichung auf den Internetseiten des G-BA, dem 6. Februar 2020, in Kraft.

Zusammenfassung:

Mit Beschluss vom 6. Februar 2020 änderte der G-BA die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) zur Nutzenbewertung des Wirkstoffs Turoctocog alfa pegol (Esperoct®), der zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten ab 12 Jahren mit Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel) zugelassen ist. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurden rekombinante oder aus humanem Plasma gewonnene Faktor-VIII-Präparate festgelegt. Da der pharmazeutische Unternehmer keine direkt vergleichenden Studien vorlegte und die vorgelegten Vorher-Nachher-Vergleiche aufgrund methodischer Limitationen nicht verwertbar waren, stellte der G-BA einen Zusatznutzen gegenüber der Vergleichstherapie als nicht belegt fest. Die qualitätsgesicherte Anwendung richtet sich nach der Fachinformation; die Behandlung soll durch in der Hämophilie-Behandlung erfahrene Fachärzte erfolgen.